남기훈 시프트바이오 대표 “다쏘시스템과 세포 유전자 치료제 변화의 꿈 이룰 것”
[의학신문·일간보사=정광성 기자] 독창적인 엑소좀 기술을 가진 국내 기업이 글로벌 SW 솔루션 기업 다쏘시스템과 협업에 나서 AI 신약 플랫폼 기술을 개발과 함께, 엑소좀 활용한 신약 개발이 앞당겨질 것이란 기대감을 높이고 있다.
남기훈 시프트바이오 대표<사진>는 지난 11일 그랜드인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 ‘메디데이터 넥스트 서울 2023’의 ‘바이오텍 스타트업의 글로벌시장 진출과 다쏘시스템과의 협업’세션에서 시프트바이오의 엑소좀 기술과 협업 사례를 소개했다.
먼저 남기훈 시프트바이오 대표는 세포 유전자 치료제 시장이 향후 주요 치료시장이 될 것으로 전망하고 엑소좀에 주목했다.
남기훈 대표는 “많은 전문가들은 이런 세포 유전자 치료제가 향후에 가장 주요한 치료 시장이 될 것으로 바라보고 있다”며 “하지만 모든 경향에는 한계점이 있는 만큼 세포 유전자 치료제도 폭넓은 임상 적용을 하기에는 분명한 한계점이 아직까지는 존재한다”고 전제했다.
그러면서 “현재 살아있는 세포를 활용한 치료제의 경우 유전자가 세포막을 통과하기 위해서는 반드시 전달체를 활용해야 하고 최근 인위적인 전달체를 사용하고 있지만 99.9% 정도가 세포소화기관을 통해 제거된다는 큰 한계점이 있다”고 지적하며 “산업계에서 ‘엑소좀’이라 부르는 자연 나노소포체인 NV가 해결할 수 있다”고 덧붙였다.
엑소좀은 우리 몸속 모든 세포가 만드는 나노입자 형태의 세포 간 전달 물질로, 면역을 일으키는 능력인 면역원성이 낮아 이를 활용한 신약은 다회 투여가 가능하며, 줄기세포의 치료 효능에서 나노 소포체가 주요한 역할을 하는 등 치료인자를 세포 곳곳에 전달할 매개체로 주목받고 있다.
이에 관해 남 대표는 “유전자 치료제의 전달체로 지질 나노입자와 아데노 바이러스를 활용하고 있지만 엑소좀의 세포 내 전달 효율은 30%로 지질 나노입자보다 무려 100배가 높다”며 “이러한 효과에도 불구하고 엑소좀이 아직 치료제가 되지 않은 이유는 인위적이 아닌 세포에서 자연적으로 나오기 때문에 원하는 치료 인자를 탑재하고 표출하는 것의 해결이 필요했다”고 말하며 시프트 바이오의 목표에 대해 설명했다.
실제 시프트바이오는 엑소좀의 특성을 응용해 여러 부문의 신약을 만드는 플랫폼 기술을 갖췄다. △엑소좀 표면의 치료용 단백질 생성을 촉진해, 단백질 치료의 효능을 극대화하는 ‘맥시좀’ △엑소좀 안에 전사인자를 넣어 세포 안으로의 전달 효능을 높이는 ‘인프로델’ △암세포의 막에 달라붙어 치료 물질을 효과적으로 전달하는 ‘퓨소좀’을 개발했다.
시프트바이오의 엑소좀 기술은 나노 소포체에 인위적인 치료 인자를 넣지 않고 나노입자가 세포에서 생성되는 과정 중에 탑재되는 아미노산 서열의 메카니즘을 규명해 나노입자 이중막에 선택적으로 삽입되는 특정 아미노산 서열 패턴을 도출해 냈다. 이를 통해 자연적으로 치료인자를 탑재하도록 유도한다는 것.
시프트바이오, 엑소좀 기술 현실화 위해 다쏘시스템 선택
아울러 그는 이 같은 기술의 현실화를 위해 공동개발이 가능한 기술로 활용을 위해 디지털 전환 플랫폼 기업인 다쏘시스템을 선택했다고 언급했다.
남 대표는 “우리 기술을 좀 더 획기적이고 많은 파트너사들이 함께 개발할 수 있는 기술로서 활용하려던 과정에서 다쏘시스템 선택했다”며 “다쏘시스템이 가진 디지털 전환 기술을 엑소좀 플랫폼 기술에 접목시켜서 유전자 치료제 모델리티 후보 물질 도출에 활용하고자 했다”고 밝혔다.
현재 시프트바이오는 보스턴에 있는 다쏘시스템 인실리코팀과 공동 연구를 진행 중으로, 저희들의 플랫폼 기술의 후보 물질 도출을 좀 더 획기적으로 할 수 있는 AI 신약 개발 플랫폼을 개발하고 있다.
양측이 공동개발중인 AI 플랫폼은 실험과정에서 실제 예상했던 결과가 나오지 않으면, 실험을 짧게는 6개월에서 길게는 1년 이상의 시간이 걸릴 수 있지만, 디지털 전환을 통해서 치료인자가 탑재되고 표출되는 구조를 인실리코 컴퓨터 시뮬레이션을 통해 예측하고 치료 인자가 작용하는 부분을 기존 바이오 데이터와 융합해 좀 더 빠르게 도출할 수 있는 것이 특징이다.
끝으로 남기훈 대표는 메디데이터와 지속적인 협업을 통해 세포 유전자 치료제 변화의 꿈을 이어나가겠다고 강조했다.
남 대표는 “메디데이터 내의 다양한 전문가 조언을 통해 세세한 부분들을 구축해 나가고 있다”며 “다쏘시스템, 메디데이터와 플랫폼 기술을 이용한 공동 연구를 통해 세포 유전자 치료제로 사용 가능한 약물 비임상 후보물질을 도출하고 임상시험까지 이어지는 전략들을 통해서 세포 유전자 치료제 변화의 꿈을 이어나갈 것”이라고 말했다.
그러면서 “메디데이터가 제시하는 암환자 대상 합성 대조군에 대해서도 큰 관심이 있다”며 “첫 타겟을 암으로 할 생각은 없지만, 암이라는 부분이 데이터가 많기도 하고, 질병은 여러 가지만 공통적인 특징을 갖고 있다. 그런 부분들을 활용해 가능한 부분에 대해서는 협업을 확대하려고 한다”고 덧붙였다.