줄기세포 기술력으로 바이오 분야 주도
세계 첫 동종 줄기세포 치료제 ‘카티스템’ 출시
메디포스트, 알츠하이머병 치료제 임상도 주목
우리나라의 미래를 이끌 신성장동력인 바이오 분야 중에서도 가장 기대를 모으는 것은 단연 줄기세포를 이용한 신약 부문이다. 현재 전 세계의 허가 받은 줄기세포 치료제 7개 중 4개가 국내에서 개발됐을 정도로 우리나라가 높은 경쟁력을 보유하고 있다.
이 중에서 메디포스트가 개발한 줄기세포 치료제는 ‘카티스템(Cartistem)’이다. 카티스템은 퇴행성 또는 반복적 외상으로 의한 골관절염 환자의 무릎연골 결손 치료제. 2012년 1월, 세계 최초의 동종 줄기세포 치료제로 우리나라 식약처의 품목허가를 획득했다.
카티스템은 환자의 연령 및 병변의 크기 등에 관계 없이 사용할 수 있다. 또한 통증 완화나 일시적 관절 기능 개선을 주요 적응증으로 하는 기존 치료제들과 달리, 1회 투여 수술로 손상된 연골을 재생할 수 있다는 것이 장점이다.
카티스템, 장기 유효·안전성 확인
올해 1분기‘카티스템’의 국내 판매량은 사상 최고인 538건(바이알)을 기록했다. 이는 전년 동기 대비 18% 증가한 것이며, 특히 지난 3월에는 195건으로 월간 최다를 기록하면서 월 판매량 200건 돌파를 눈앞에 두고 있다.
이 같은 증가세에 힘입어 현재까지 ‘카티스템’의 누적 투여자 수는 5천500명을 돌파했으며, 시술이 가능한 병의원도 전국 340여 곳으로 확대됐다.
지난 2014년 ‘카티스템’ 치료를 받고 무릎 질환을 완치한 히딩크 전 축구국가대표 감독의 사례는 널리 알려져 있다. 뿐만 아니라 다른 초기 환자들의 만족도가 매우 높고, 이와 함께 의료진 신뢰도까지 올라가면서‘카티스템’의 판매는 앞으로도 더욱 늘어날 것으로 메디포스트는 전망하고 있다.
또한 메디포스트는 지난해 ‘카티스템’의 5년 장기추적 임상을 마치고, 치료 효과의 지속성 및 장기 안전성을 입증할 데이터를 확보하는 데 성공했다.
메디포스트는 ‘카티스템’의 제3상 임상시험 투여군 및 대조군을 대상으로 삼성서울병원 등 10개 임상시험센터에서 장기추적관찰 임상을 실시했는데, 그 결과 무릎 통증·기능성·활동성 평가(IKDC), 골관절염 증상 평가(WOMAC), 통증지수 평가(VAS) 등 모든 평가 방식에서 ‘카티스템’이 대조군에 비해 월등히 우수한 것으로 조사됐다. 또한 이번 임상에서 ‘약물에 의한 심각한 부작용’은 단 1건도 발견되지 않아 장기적 안전성도 증명했다.
한편 메디포스트는 최근 ‘카티스템’의 국내 판매원인 동아에스티와의 판권계약을 종료하고 자체 영업에 나선다고 발표했다.
메디포스트는 줄기세포 치료제의 연구개발, 제조 및 영업·마케팅 등을 통합적으로 운영하게 되면서, 더욱 적극적으로 시장 확대를 추진한다는 방침이다. 또한 비용 절감에 따른 실적 개선과 함께 제품의 효율적 관리가 용이해지고, 자체 전략을 통한 집중적인 마케팅도 가능할 것으로 보고 있다.
미숙아 폐 치료제 임상2상 완료
메디포스트는 ‘카티스템’이라는 첫 번째 성과에 이은 후속 파이프라인으로 알츠하이머병과 미숙아 기관지폐이형성증 치료제를 개발하고 있다.
알츠하이머병 치료제 ‘뉴로스템(Neurostem)’은 줄기세포를 이용한 세계 최초의 치매 치료 시도이다. 세계적으로 알츠하이머병 치료를 위한 신약 개발이 계속해서 실패하고 있는 가운데서도 순조롭게 임상시험이 이뤄지고 있어 학계의 관심을 모은다. 현재 삼성서울병원과 공동으로 제1·2a상 임상시험을 진행하고 있다.
국내 제2상 임상시험을 종료한 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템(Pneumostem)’은 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과가 있을 것으로 기대를 모으고 있다. ‘뉴모스템’은 미국에서 제1·2상 임상시험의 피험자 투여를 완료하고 추적관찰 중이다. ‘뉴모스템’은 이미 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품에 지정, 출시 후 각각 7년과 12년간 독점 판매할 수 있다.
국내 가족제대혈 시장 40% 점유
메디포스트의 파이프라인들은 전부 제대혈 유래 동종 줄기세포를 원료로 하고 있다. 제대혈 유래 줄기세포는 성체 줄기세포 중에서 가장 어리고 신선하다. 성장성과 분화능력 등 기능적인 측면에서 우수하며, 면역거부반응이 적은 것이 특징이다. 메디포스트는 제대혈 줄기세포 연구와 별도로‘셀트리’라는 브랜드로 제대혈은행을 운영하고 있는데, ‘셀트리’는 국내 가족 제대혈 시장의 40% 이상을 점유하며 독보적인 1위를 달리고 있다.
동종 줄기세포 치료제는 자가 치료제와 달리 줄기세포 채취를 위한 별도의 수술이 필요 없고 기성품 형태의 사전제조가 가능해 산업화와 수출에 용이하며, 환자의 상태 등과 관계없이 늘 일정한 품질을 유지할 수 있는 장점이 있다.
■ 자료제공= 메디포스트