[의학신문·일간보사=김상일 기자]‘크리스마스의 기적’. 2016년 12월 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)가 FDA 허가를 받으며 등장했을 때 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 환자들이 스핀라자를 두고 했던 말이다. 이유는 간단하다. SMA는 발병 연령이 어릴수록 중증도가 심해 6개월 이하에 발병하는 SMA 1형 환아의 경우, 아주 기본적인 호흡과 소화 기능의 장애로 만 2세 이전에 사망할 확률이 높다. 도움 없이 호흡은 물론 앉기조차 어렵다. 그러나 스핀라자로 치료
[의학신문·일간보사=김상일 기자]척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA)은 5q 염색체 내 돌연변이가 원인인 신경근육계 희귀질환이다. 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 전신 근육이 점차 약해지고 위축되기 때문에 안면근육은 물론 소화기, 호흡기 근육의 기능이 떨어져 신체 장애를 유발하며, 특히 발병 연령이 어릴수록 중증도가 높아져 영유아기에 발병하는 경우 만 2세가 되기 전 사망할 확률이 높다.대부분의 희귀질환과 마찬가지로 SMA도 얼마 전까지 발병을 예방하거나 증상을 완
[의학신문·일간보사=김상일 기자]환자별 특정 변이 유전자에 따른 맞춤형 폐암 치료시대를 개척한 잴코리는 지난 2017년 9월ROS-1 유전자 변이 비소세포 폐암치료에도 허가 받으며 폐암 표적항암제로서의 리더십을 확장했다. 특히 올해 5월 1일부터는 ROS1-양성국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 1차 및 2차 이상 단독 요법에 급여가 확대 적용되어 ROS1-양성 비소세포폐암 환자의 치료 접근성을 높였다.잴코리는 ROS1 양성국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 및 2차이상에서의 치료 옵션으로서
[의학신문·일간보사=김상일 기자]잴코리는 2011년 12월 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 표적 비소세포폐암치료제로 국내에 처음 허가됐으며 항암요법대비 치료 반응률을 높이는 최초의 ALK 표적비소세포폐암치료제로2 환자 맞춤형 폐암 치료 시대를 개척한 의약품이다. 특히 잴코리는 초기 제1상부터 제3상 임상에 이르기까지 모든 주요 임상시험에 국내 의료진들이 적극적으로 참여하여 개발된 약물로 이를 통해 한국 임상 능력의 우수성을 다시 한번 확인하고 세계에 널리 알리는 계기가 됐으며, 국내 환자들은 잴코리 임상
[의학신문·일간보사=김상일 기자]키트루다는 5개의 3상임상을 통해 전체 폐암의 약 80%를 차지하는 모든 비소세포폐암 1차 치료에서 우월한 전체 생존율 개선 혜택을 확인하며 표준치료제로써 입지를 강화하고 있다. 키트루다는 편평과비편평으로나뉘는 모든 비소세포폐암환자에서 PD-L1 발현율에 따라 맞춤 치료 옵션을 제공한다.2017년 3월 전이성비소세포폐암 1차에서 PD-L1 50% 이상환자에 단독요법으로 최초 허가를 받았으며, 지난해말에는 ‘전이성비편평비소세포폐암’에서, 올해 5월에는 ‘전이성편평비소세포폐암’
[의학신문·일간보사=김상일 기자]국내암사망률 1위를기록하는 폐암을 극복하기 위해 표적치료제 등 다양한 치료제가 나왔지만 진행성폐암의 5년상대생존율은 6.1%(2011-2015년기준) 수준이었다. 이러한 상황에서 2017년 3월 키트루다가 면역항암제 최초의 진행성비소세포폐암의 1차 치료제로 식약처 허가를 획득했다. 키트루다는 다수의 임상을 통해 폐암 치료에서의 자체 데이터들을 계속 갱신해 나가며, 말기 폐암 환자들의 기대 생존율과 삶의 질을 재정립한 치료제라는 평을 얻고 있다. 최근에는 미국임상종양학회에서 비소세포폐암 1차 치료시 면
[의학신문·일간보사=김상일 기자]다발골수종은 3대 혈액암 중 하나로 조기진단 및 진단율의 증가, 고령화 등으로 국내 환자 수가 급격히 증가하고 있지만 최근 많은 혁신적인 치료제 도입으로 환자의 평균 수명이 증가하는 등 다발골수종 치료 성적도 개선되고 있다. 특히 레블리미드와 같은 면역조절 제제의 등장은 다발골수종 환자들의 생존기간 연장에 지대한 영향을 끼친 것으로 평가된다.레블리미드는 2006년 미국 FDA로부터 처음 승인을 받은 이래로 새롭게 다발골수종이 진단됐거나, 자기조혈모세포 이식 후의 유지요법,
[의학신문·일간보사=김상일 기자]다양한 치료제가 개발되면서 다발골수종 환자의 생존기간은 연장됐지만, 질환 특성상 대부분의 다발골수종의 환자에서 재발하기 때문에 아직까지도 완치는 어렵다. 다발골수종 환자들은 대체로 여러 차수의 치료를 받는데, 치료 차수가 높아질수록 치료의 지속기간과 관해 유지기간이 단축됨에 따라 다발골수종 치료는 초기 단계에서 높은 반응을 오랫동안 유지해 질병이 재발하는 시점을 늦추고, 궁극적으로 완치 가능성도 기대하는 방향으로 목표가 변화하고 있다. 가장 대표적인 유지요법은 레블리미드 단
[의학신문·일간보사=김상일 기자]다발골수종은 우리 몸에서 면역체계의 중요한 부분을 담당하는 형질세포가 비정상적으로 분화 또는 증식되어 나타나는 혈액암이다. 혈액암의 특성 상 질환의 진행도 매우 빠르고 장기적으로 관리가 필요하기 때문에 초기부터 신속하게 최적화된 치료를 진행하는 것이 필요하다. 항암화학요법 외의 치료 방법으로 자가조혈모세포이식이 있으나, 이식 후에도 재발이 잦기 때문에 환자의 증세가 안정되었을 때 유지요법을 통해 이를 연장하거나 지속할 수 있다.세엘진의 다발골수종 치료제 레블리미드는 새로운
[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국로슈 아바스틴(성분명: 베바시주맙)은 세계 최초의 신생혈관생성 차단 표적 치료제이다. 암 세포는 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 분비해 새로운 신생혈관을 만들고, 이를 통해 산소와 영양분을 공급받아 성장 및 전이를 진행하는데, 아바스틴은 신생혈관형성에 큰 영향을 미치는 VEGF-A를 선택적으로 차단해 암 세포의 성장을 조절한다.이러한 기전 상의 특징을 통해 아바스틴은 항암치료 과정에서 세포독성에 의한 이상반응의 추가적인 발생 위험 없이, 치료 효과는 유의하게 개선한다.
[의학신문·일간보사=김상일 기자]직결장암(대장암)은 소화기관 중 마지막 부위인 대장(결장 및 직장)에 발생하는 악성 종양 으로위암(전체 암 발생률 중 13.3% 차지)에 이어 국내에서 두 번째로 발생률(전체 암 발생률 중 12.3% 차지)이 높은 암종이다. 직결장암은 병기에 따라 수술적 치료,항암화학요법 및 표적 치료제 등 약제 치료 그리고 방사선 치료 등을 적절하게 병행하여 치료한다.특히 치료 예후가 불량한 전이성직결장암은 환자 삶의 질을 유지하며 전체 생존기간을 늘리는 것이 치료의 주된 목표이므로, 수
[의학신문·일간보사=김상일 기자]침묵의 살인자로 불리는 난소암은 유전자 변이를 가진 일부를 제외하고 약 90%의 환자에서 발생 원인을 찾을 수 없을뿐 아니라 유방암 혹은 자궁경부암 등과 같이 효과적인 검진방법이 확립되어 있지 않다. 또한 뚜렷한 증상이 없어 환자의 2명중 1명은 3기에 암을 발견하게 되며 2 3기 이상 환자중 약 80%가 평균 15개월 전후로 재발을 경험하는 만큼 여성들의 삶의 질을 떨어뜨리고 있다.아바스틴(성분명 베바시주맙) 은 난소암 1차 치료 (고위험군)및 2차 치료 (백금계 감수성)
[의학신문·일간보사=김상일 기자]뮤코다당증 1형(Mucopolysaccharidosis type I, MPS I)으로 인한 낮은 코, 큰 혀 등 특유의 얼굴 모양과 관절 경축, 저신장증, 간과 비장 비대, 각막 혼탁 등의 손상은 대체로 비가역적이며, 점진적으로 진행되면서 심한 경우 사망을 초래 할 수 있어 빠른 진단과 치료가 중요시된다. 뮤코다당증 1형 환자들의 삶의 질 개선에 조기 진단과 치료가 강조되는 만큼, 사노피젠자임은 임상 연구를 통해 5세 미만 소아 환자 대상으로 조기 치료시 알두라자임주의 효과
[의학신문·일간보사=김상일 기자]뮤코다당증 1형은 리소좀 내 효소인 ‘알파-L-이두로니다제’의 부족으로, 분해되지 못한 점액다당질인 ‘글리코사미노글리칸(GAG)’이 축적되면서 전신에 다양한 이상 증상을 일으키는 리소좀축적질환으로 100,000명 중 1명 꼴로 나타나는 희귀유전질환이다. 뮤코다당증의 원형인 헐러증후군은 1형 중 증상이 가장 심한 형태로, 신체 능력 및 지능의 점진적인 퇴화를 일으키다가 10세 이전에 사망을 초래하는 질환으로 대표적인 증상으로는 정신 지체, 대두증, 각막 혼탁, 관절 경직, 간
[의학신문·일간보사=김상일 기자]중증출혈과 혈우병성 관절병증 등의 합병증 관리를 위해서는 주 1~2회 주기적으로 치료를 받는 예방 요법치료가 권고하고 있다.그러나 국내 혈우병 환자들의 예방요법 시행률은 약 50% 미만에 불과해, 환자입장에서 치료 편의성을 높여 적극적인 예방요법 활성화, 정착이 중요한 과제였다. 이에 베네픽스는 2002년 국내 도입 이래, 혈우병 예방요법 정착을 돕기 위해 새로운 주사 용제 개발, 실온 보관 가능한 패키지 개발, 다양한 옵션 개발 등 환자편의성을 끊임없이 개선해왔다.특히 올해 6월부터는 기존 대비 약
[의학신문·일간보사=김상일 기자]혈우병 환자들은 지혈을 돕는 응고인자가 선천적으로 부족해 출생 시부터 출혈 증상이 나타날 수 있고, 서고 걷기 시작하는 생후 10개월부터 관절 출혈이 발생할 수 있다. 특히 내부 출혈과 근골격계 합병증은 증상이 눈에 보이지 않아 출혈 시에만 응고인자를 투여하는 ‘필요 시 보충요법’으로는 관리가 어려웠다.다행히 주기적으로 응고인자를 투여하는 예방요법이 활성화되면서 혈우병도 만성질환과 같이 꾸준한 치료를 통해 ‘관리할 수 있는’ 질환이 됐고 출혈에 대한 우려로 활동을 제한해왔던
[의학신문·일간보사=김상일 기자]‘피가 멎지 않는 병’으로 알려진 혈우병은 약 만 명당 한 명에게 나타나는 희귀 출혈질환이다. 우리나라에는 2017년 기준 약 2,400명의 환자가 확인됐으며, 이 중 대부분은 제 8 혈액응고인자 결핍된 혈우병A 환자로(약 1,700명), 제 9 혈액응고인자 결핍된 혈우병 B 환자는(400명) 희귀질환 중에서도 더욱 드문 편에 속한다. 혈우병 환자들은 유전적 변이로 지혈을 도와주는 응고인자가 부족해, 평생 동안 출혈로 인한 어려움을 겪는다.혈우병은 주로 부족한 응고인자를 보
[의학신문·일간보사=김상일 기자]길리어드 하보니(성분명 레디파스비르/소포스부비르)는 리얼 월드 데이터에서도 임상시험과 유사한 수준의 높은 완치율을 보이는 C형간염 치료제이다. 하보니는 출시 후 현재까지 세계 여러 국가에서 발표되는 리얼 월드 데이터를 통해 우수한 C형간염 치료 효과를 입증하고 있다.서울성모병원, 인천성모병원, 등을 주축으로 가톨릭 중앙의료원에서 발표된 C형간염 치료 리얼 월드 데이터에 따르면, 하보니는 국내에 많은 유전자형 1b C형간염 환자에서 98.2%의 SVR12를 기록했다. 이는 서울성모병원이 하보니로 치료
[의학신문·일간보사=김상일 기자]12주 경구 복용으로 간편하게 완치 가능한 HCV DAA 출시이후, C형 간염 치료율은 크게 높아졌다. 시간이 지날수록 완치되는 환자가 많아지면서 전 세계 C형 간염 환자수는 지속적으로 감소하고 있다. 하보니(성분명레디파스비르/소포스부비르)는 이러한 HCV DAA를 대표하는 치료제이다.국내 C형 간염 환자는 유전자형 1b형과 2a형이 대다수를 차지한다. 하보니는 2015년 식약처 승인 당시 유전자형 1,4,5,6형 만성 C형 간염 치료제로 승인받았다.하보니가 유전자형 1형
[의학신문·일간보사=김상일 기자]만성 C형간염 치료제 하보니(성분명 레디파스비르/소포스부비르)는 간질환 치료 분야에서 굳건한 리더십을 보이는 길리어드 사이언스가 개발한 HCV DAA(Direct Acting Antiviral)이다. 하보니는 그 동안 치료가 어려웠던 C형간염에 ‘완치’의 패러다임을 가져온 치료제라는 평을 받으며 출시와 동시에 전 세계적으로 블록버스터 반열에 이름을 올렸다.하보니 출시 이전 C형간염은 페그인터페론 주사와 리바비린 병용요법으로 치료했다. 그러나 해당 약제로는 치료 가능성이 약
