1건 조건부 승인…나머지 2건은 자료보완 요청
솔리리스 신청 5건 중 1건만 승인…4건은 불승인
[의학신문·일간보사=이재원 기자] 심평원이 4건의 스핀라자 급여 사전승인 신청 중 1건만을 승인했다.
건강보험심사평가원(이하 심평원, 원장 김선민)은 9월 진료심사평가위원회의 심의사례를 지난 30일 공개했다.
공개된 사례는 면역관용요법, 스핀라자, VAD, 조혈모세포, 솔리리스 등 총 5개 항목에 대한 심의사례이며, 해당 항목은 모두 사전 승인 대상이다.
승인된 사례는 척수성 근위축증을 앓는 32세 남성 환자로, 심평원은 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 스핀라자 투여대상 조건을 모두 만족한다고 판단했다.
4건 중 1건의 조건부 승인은 35세 여자환자로 앞서 말한 투여대상 조건에 모두 부합했으나 투여 전 SMN2 Copy 수를 확인해 모니터링 보고시 자료제출을 조건으로 승인하기로 심평원은 결정했다.
나머지 2건의 경우 17세 남자환자, 25세 여자환자의 사례에서는 척추측만증에 대한 수술력이 있어 척수 조영술을 시행하였으나, 제출된 자료만으로는 요추 천자를 통한 경막내 지속투여 가능여부에 대한 근거가 불충분하므로 관련 자료보완을 심평원은 요구했다.
한편 솔리리스 주사제(성분명 에쿨리주맙)의 경우도 심평원은 접수된 5건 중 1건만을 승인했다.
승인된 건은 객혈로 인해 내원한 후 미세혈관병성 용혈 소견 및 신장 조직 검사 상 혈전미세혈관병증이 확인된 환자로서 혈장교환술과 혈액투석을 시행하였으나 LDH, 혈소판수 등의 호전이 없어 솔리리스 주사제 요양급여를 승인 신청한 경우로, 제출된 진료기록을 확인한 결과, 에쿨리주맙 세부인정기준에 적합해 요양급여 신청을 승인했다.