'DX-88' 급성 발증환자 72%서 신속 증상 개선
최초의 유전성 혈관부종(HAE) 치료제가 이르면 내후년에 출시될 전망이다.
미국 생명공학사 다이액스(Dyax)와 젠자임은 지난 15일 보스턴에서 열린 미국알레르기·천식·면역학회(ACAAI) 연례회의에서 이러한 약물 'DX-88'으로 치료받은 HAE 환자들의 72%가 투약 4시간 이내에 현저한 증상 개선을 보였다는 내용의 전기 2상 임상 결과를 발표했다.
양사는 현재 DX-88의 후기 2상 임상을 진행중인데, 2상만으로 승인 신청할 예정이다. 아울러 DX-88은 미국과 유럽에서 희귀약으로 지정되었고 미국에서는 신속심사(fast track) 지위를 부여받아, 이르면 내후년 발매가 기대된다.
HAE는 급성 염증과 부종의 발증을 특징으로 하는 희귀 유전질환으로, 사지, 복부, 생식기, 심지어 후두에 발증하면 기도를 폐쇄해 생명을 위협한다. HAE는 인구 1만∼5만명 당 1명 꼴로 발생하며, 환자들은 연 평균 12차례 발증을 경험하는데 치료하지 않으면 증상이 2∼5일간 지속된다.
HAE는 혈중 칼리크레인(kallikrein)과 기타 세린(serine) 프로테아제들을 억제하는 천연 C1 에스테라제 억제물질(C1-Inh)이 유전적으로 결핍돼 발생한다. 현재 유럽 일부 국가에서는 혈장 추출 C1-Inh 대체제가 시판되나, DX-88은 C1-Inh 제품과 달리 칼리크레인만 특정적으로 억제는 재조합 소(小)단백이다.
이번 2상 임상은 급성 발증을 일으킨 HAE 환자 48명(10∼75세)을 대상으로 DX-88 또는 위약을 10분간 정맥주입 해 비교한 내용이다. 이들은 말초(손발·얼굴, 46%), 복부(46%) 및 후두(8%)에 발증을 보였다.
그 결과 치료 4시간 이내에 HAE 증상이 현저히 개선된 환자는 DX-88군이 72%에 달했지만, 위약군은 25%에 그쳤다. 아울러 양군은 반응(증상의 유의한 완화)까지의 평균 시간이 70분 대 246분이었다.