뉴로D-Btc 유전자 이용 肝세포 베타세포 전환

미국 과학자들이 당뇨병을 완치하는 유전자 요법을 개발했다.

 미국 텍사스주 휴스턴에 있는 베일러의대 내과 및 분자·세포생물학과의 로렌스 찬(Lawrence Chan) 교수 등 연구팀은 '네이처 메디신' 온라인판 21일자에 게재한 논문에서 유전자 요법을 이용, 간의 줄기세포를 인슐린을 분비하는 베타 세포로 전환해 당뇨병 쥐를 완치하는 데 성공했다고 발표했다.

 이번에 사용된 '뉴로D'(NeuroD)란 유전자는 간으로 하여금 인슐린과 췌장 내분비계 관련 호르몬 3종을 분비하는 베타 세포를 생성하도록 유도하는 전사인자로 알려지고 있다.

 연구팀은 현재 가장 안전하다는 HDAD(helper-dependent adenovirus) 벡터를 이용해 뉴로D를 간 세포에 도입했다. 이 유전자는 단독으로는 당뇨 쥐를 부분적으로 치료했다. 그러나 베타 세포 성장인자인 Btc(betacellulin) 유전자와 결합한 뉴로D-Btc 유전자를 사용했더니 당뇨 쥐를 3주만에 완치해 120일 이상 유지하는 효과를 보였다.

 베타 세포가 된 간 세포는 인슐린 외에 인슐린 분비를 조절하는 데 역할을 하는 글루카곤, 소마토스타틴, 췌장 폴리펩타이드 등 호르몬도 생성했다. 그러나 이들 쥐에서 간독성은 없었고, 정상 간 소엽 구조가 유지됐다.

 이번 유전자 요법은 당뇨병 환자에 직접 적용하는 대신, 환자 자신에서 간 세포를 채취, 뉴로D 유전자로 처리해 생성된 베타 세포를 재이식하는 방법을 생각해 볼 수 있다.
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