2024년 2차 첨단재생바이오 심의위 의결…‘DLBCL 환자 CAR-T 이용 치료연구’도
[의학신문·일간보사=이승덕 기자]GBM 환자에 대한 종양 억제 고위험 임상연구와 DLBCL 환자의 CAR-T 이용 치료 연구가 첨단재생의료 연구로 인정됐다.
보건복지부(장관 조규홍)는 29일 ‘2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최하고 2건의 연구를 이같이 의결했다.
이번 심의위에서는 가톨릭대학교 서울성모병원, 서울아산병원, 연세대학교 세브란스병원, 차의과학대학교 분당차병원 등의 임상연구계획(고위험 4건, 중위험 2건, 저위험 1건) 심의를 진행하였으며 총 7건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정했다.
적합 의결된 안건을 보면, 우선 신규 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 자살 유전자(cytosine deaminase)가 도입된 동종 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC11FCD)를 이용해 뇌에서 빠르게 전이되는 종양을 억제하기 위한 고위험 임상연구이다.
뇌종양 절제 수술 후 국소투여한 중간엽줄기세포가 암에 대한 굴성(tropism)으로 미세잔존 종양 부위에 고농도로 분포하고, 이 때 전구체인 항균제 5-FC(5-fluorocytosine)가 혈관-뇌장벽(Blood-Brain-Barrier, BBB)을 통과해 줄기세포와 만나면 항암제인 5-FU(5-fluorouracil)로 전환되어 미세 잔존 종양을 제거한다.
해당 중간엽줄기세포(MSC11FCD)는 뇌종양 수술 직후 회복기간 없이 즉시 투여가 가능하고, 동결제형으로 운송이 간편하여 다기관 연구 및 해외 임상도 용이한 장점이 있어, 추후 임상연구에서 안전성과 유효성이 인정되면, 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 허가 절차 진입도 기대할 수 있다.
상용화된 CAR-T로 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 ‘미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)’ 환자를 대상으로 인간화된 CAR-T(AT101)를 이용해 치료하는 고위험 임상연구도 첨단재생의료연구로 인정됐다.
DLBCL는 전체 B세포 비호지킨 림프종 중 약 30~48%로 가장 높은 비중을 차지하며, 평균 생존률은 6개월이다.
현재 킴리아주를 포함한 FDA에 승인된 CAR-T 치료제는 모두 쥐 유래 절편(FMC63)을 사용하는데, 그에 대한 면역반응으로 환자 체내에서 항체가 형성되어 환자에게 주입한 CAR-T 세포의 유효 농도가 유지되지 못하는 것이 CAR-T 치료 실패의 중요한 원인이다.
본 임상연구의 인간화된 CAR-T(AT101) 치료는 기존 CAR-T 치료에 실패해 더 이상 치료 방법이 없는 말기 B세포 림프종 환자들에게 생명 연장의 가능성을 줄 수 있을 것으로 기대된다.
다만, 이날 적합 의결된 위의 고위험 과제들은 식품의약품안전처장의 추가 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.
한편, 사무국은 연구자에게 제도 안내, 연구계획 작성 지원을 하고 연구자와 직접 소통하기 위해 간담회 및 설명회 등을 주기적으로 진행하고 있으며, 오는 3월 12일 2024년도 1차 임상연구자 간담회(장소: 사무국)와 15일 찾아가는 임상연구 설명회(장소: 가톨릭대인천성모병원)를 개최할 예정이다.
심의위 고형우 사무국장은 “올해 들어 심의위원회 회의에는 세포 치료뿐만 아니라 여러 치료 분야(유전자, 조직, 융복합)에서 중증·난치 질환을 치료하려는 연구계획들이 심의 됐다”며 “첨단재생의료 연구의 다양성 및 확장성을 위해 간담회 및 임상연구 설명회 등으로 연구자와 소통해 제도 개선 및 법령 개정 검토에 반영될 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.