최대 8년 장기 추적 데이터통해 일관된 장기 유효성까지 확인
보수티닙 대비 안전성·내약성 프로파일 확인… 건강보험 급여 적용 환자 접근성 높아져
[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국노바티스 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스가 장기 데이터를 통해 일관된 치료 효과를 보이는 한편 건강보험 급여까지 적용되면서 환자들의 접근성을 높이고 있다.
셈블릭스는 지난 12월 진행된 2023년 미국혈액학회에서는 만성골수성백혈병 3차 이상 치료에서 셈블릭스의 장기적인 임상적 유용성, 안전성 및 내약성 프로파일을 입증한 △X2101 1상 연구의 최대 8년 추적관찰 결과 및 △ASCEMBL 3상 연구의 약 4년차 최신 업데이트 연구 결과를 발표했다.
실제 환자에게 처음으로 투약된 X2101 1상 연구의 최종 결과, 셈블릭스의 임상적 유효성은 장기적으로 일관되게 지속되었으며, 약 2/3의 환자가 408주차까지 주요 분자학적 반응률을 달성한 것으로 나타났다.
ASCEMBL 연구의 최신 업데이트 연구 결과에서도 셈블릭스는 기존 임상 연구와 일관된 임상적 유효성을 입증했다. 셈블릭스는 156주차까지 보수티닙의 10.5% 대비 3배 이상 우수한 분자학적 반응률을 보였다.
기존 ASCEMBL 연구에서 셈블릭스의 96주차 분자학적 반응률이 보수티닙 대비 2배 이상 높은 37.6%이라는 것을 고려하면, 셈블릭스의 임상적 유효성은 시간이 지나도 크게 감소하지 않고 일관적으로 유지되는 것을 알 수 있다.
우수한 내약성도 확인했다. 셈블릭스군은 보수티닙군 대비 더 오래 치료받았지만, 이상반응으로 인한 치료 중단율은 훨씬 낮았다.
투여에 노출된 기간의 중앙값은 셈블릭스가 보수티닙보다 5배 이상 긴 156주인 반면, 이상반응으로 인한 치료 중단율은 셈블릭스 8.3%, 보수티닙 27.6%로 셈블릭스가 3배 이상 낮은 것으로 나타났다.
안전성 프로파일 또한 양호한 것으로 나타났는데 환자의 상태를 살펴보고 셈블릭스의 용량 조절이 가능하기 때문에, 이상반응을 효과적으로 관리하고 다시 투여를 재개할 수 있다는 점이 특징이다.
특히 셈블릭스는 심혈관 위험이 있는 환자에서 사용이 권고되는, 안전성 프로파일이 확인된 옵션이라 더욱 주목된다. 심혈관계 질환의 발병률은 연령이 증가할수록 높아지기 때문에, 만성골수성백혈병이 주로 발병하는 연령인 4~50대 이상에서는 심혈관계 위험성도 고려해야 하는 요인 중 하나다.
이전 TKI 치료에 실패했을 시 다른 TKI 치료제도 치료 옵션으로 고려할 수 있는데 그중 특히 셈블릭스는 심혈관 위험이 높은 환자를 대상으로도 우선 권고되는 약제다.
또한 셈블릭스는 이전에 2가지 이상의 TKI에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성골수성백혈병 성인 환자를 대상으로 2023년 7월부터 건강보험 급여가 적용되면서 국내 만성골수성백혈병 환자들의 생존율 및 삶의 질이 더욱 개선될 것으로 기대된다.
을지의료원 혈액내과 김동욱 교수는 “셈블릭스는 최신 업데이트 연구 결과에서 156주차까지 보수티닙 대비 3배 이상의 우수한 분자학적 반응률을 달성하고 양호한 안전성과 우수한 내약성 프로파일까지 확인해 좋은 치료효과를 가지면서 부작용은 적은 의약품"이라며 “급여 적용 이후 환자들도 경제적인 부담을 덜고 셈블릭스를 복용하고 있고 실제로 임상 현장에서 좋은 결과를 보이고 있어 미래가 더욱 기대된다”고 강조했다.
김동욱 교수는 “더 큰 발전을 이루기 위해서는 환자와 전문의가 긴밀하게 논의하며 환자의 상태를 고려한 장기적인 치료 전략을 결정하는 것도 중요하다"며 "특히 기존 치료에서 약제 저항성 및 불내약성이 나타난다면 빠르게 다른 약제로 전환하는 것을 고려하는 게 환자들이 삶의 질을 유지하면서 더욱 오래 치료받을 수 있는 방법”이라고 설명했다.