임상·리얼월드 데이터를 통해 효과-안전성 확인
5년 리얼월드데이터 예방요법 전환 환자 81% 투여 간격 연장
[의학신문·일간보사=김상일 기자]사노피-아벤티스 코리아 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스(성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파)는 주 1회 투여혹은 10~14일에 1회 투여로 일상적 예방요법이 가능해 투약 일정을 유연하게 조절할 수 있다.
뿐만 아니라 처음 연구를 시작한 2009년부터 현재까지 10년 이상 다양한 임상 연구들을 통해 12세 미만 소아 환자부터 12세 이상 성인 환자까지 출혈 예방 효과를 보여 효과성과 안전성 프로파일을 확인했다.
이전 치료 경험이 있는 B형 혈우병 환자 123명을 대상으로 시행한 B-LONG 연구에 따르면, 알프로릭스 예방요법 시행군의 연간출혈률 중앙값은 주 1회 예방요법 시행군에서 3.0, 개별 예방요법 시행군에서 1.4로, 출혈 발생 시 투여군의 17.7 대비 낮은 수치를 보였다
또한 이전 치료 경험이 있는 12세 미만의 소아 B형 혈우병 환자 30명을 대상으로 한 Kids B-LONG 연구에 따르면, 연간출혈률 중앙값은 2.0이었으며 연간 관절 자발 출혈률의 중앙값은 0·0이었다.
30명 중 10명(33%)은 출혈이 없었으며, 19명(63%)은 연구 중 관절 출혈도 발생하지 않았다.
5년 리얼월드 데이터에서 알프로릭스 전환 후 81% 투여 간격 연장을 확인했고 알프로릭스 예방요법은 중증 B형 혈우병 환자 삶의 질 향상을 가능케했다.
알프로릭스의 3상 임상 연구인 B-LONG 및 Kids B-LONG 연구를 통해 확인한 알프로릭스의 출혈 예방 효과와 안전성은 5년 리얼월드 데이터에서도 일관된 결과를 나타났는데 연구 시작 전 기존 치료제로 예방요법을 시행한 환자 32명 중 53%(17/32명)은 주 2회 투여했으나 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자 69.8%(37/53명)는 주 1회, 20.8%(11/53명)는 2주에 1회로 투여 횟수가 감소했다.
또, 중증 환자와 중등증 환자 모두 연간 출혈률이 유의하게 감소하여, B-LONG 및 Kids B-LONG 연구 결과와 유사하게 낮은 연간 출혈률을 확인했다.
알프로릭스는 효과성과 안전성 뿐만 아니라 혈액응고인자 9인자의 반감기 연장을 통해 투여 간격을 연장할 수 있다는 큰 장점이 있어 이를 기반으로 B형 혈우병 환자의 삶의 질 개선을 기대해 볼 수 있다.
유럽 5개국 의료진 25명을 대상으로 B형 혈우병 환자 36명의 처방 경험에 대해 조사한 결과, 알프로릭스 보충요법에서 예방요법 전환 시 주당 용량, 주사 횟수 및 연간출혈률이 감소했으며, 대부분의 의료진이 치료 및 질병 부담 감소, 통증 감소, 환자의 삶의 질과 복약순응도 개선을 체감했다.
B-LONG 및 B-YOND 연구에서 알프로릭스 필요 시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 52명의 중증 B형 혈우병 환자 중, 6개월 이상 예방요법을 유지한 50명(96%)의 신체 활동, 스포츠 및 레저 영역의 삶의 질 점수가 향상된 것으로 나타났다.