희귀질환에서 출발해 우주까지 다녀와…맞춤형 치료 시대 개막
[의학신문·일간보사=김상일 기자]암젠코리아 이베니티(성분명 로모소주맙)는 골흡수 억제와 골형성 촉진이 동시에 가능한 최초이자 유일한 이중작용 기전의 골형성제제로 골형성을 억제하는 단백질인 스클레로스틴을 표적으로 하는 인간화 단일클론항체이다.
이베니티는 우수한 골절 위험 감소 및 신속한 뼈 생성 효과 강점으로 여러 치료 권고안에서 골다공증 골절 초고위험군을 위한 치료제로 추천되어 맞춤형 치료 시대를 열었다고 평가받고 있다.
혁신적인 기전의 이베니티의 개발은 경화협착증이라는 유전자의 돌연변이에 의한 희귀질환에서 시작됐다.
지나치게 뼈가 크고 골밀도가 높은 경화협착증의 발병 원인을 연구한 결과, 새로운 뼈를 만드는 조골세포를 감소시키는 동시에 낡은 뼈를 부수는 파골세포를 촉진하는 스클레로스틴이라는 단백질의 결핍이 밝혀졌다.
이에 수 많은 연구자들은 스클레로스틴의 활동을 억제하는 물질이 있다면, 거꾸로 뼈가 약해지는 골다공증 환자의 치료에 쓸 수 있다면 새로운 기전의 골다공증 치료제가 될 것으로 개발할 수 있을 것으로 생각하고 연구를 시작했다.
이렇게 발견된 신약 후보 물질 ‘스클레로스틴 항체’는 보다 확실한 골밀도 개선 효과를 확인하기 위해 우주 공간에서 임상실험을 거치는 등 개발 시작부터 남달랐다.
2011년 미국 항공우주국은 우주인 4명과 함께 실험용 쥐 30마리를 우주왕복선 아틀란티스에 실어 쏘아올려 이베니티 효과를 실험했다.
무중력 상태에 있는 우주비행사의 척추와 고관절의 골밀도는 매달 1.1~1.5%씩 줄어드는 것으로 알려져 있어, 우주 공간은 골다공증 치료제의 효과 확인을 위한 최적의 장소이다.
실험 결과, 스클레로스틴 항체 후보물질을 투여한 쥐의 골형성은 증가했고, 뼈의 강도 역시 위약군 대비 높아져 새로운 뼈를 생성하고 골흡수는 억제하는 이베니티가 개발됐다.
울산의대 서울아산병원 내분비내과 이승훈 교수는 “골다공증 치료 분야에서 10년 만에 등장한 이베니티는 강력하고 빠른 골밀도 개선과 골절 위험 감소 효과를 입증함으로써 골절 위험이 매우 높은 ‘골다공증 골절 초고위험군’을 별도로 분류해 보다 정교하고 효과적으로 치료할 수 있는 환경을 만들어준 혁신적인 신약”이라며 “동시에 한 달에 한 번 피하주사하면 되고 기존 치료제에 비해 부작용도 적어 환자들의 삶의 질을 개선함으로써 골다공증 치료에 새로운 패러다임을 제시한 치료제”라고 평가했다.