재발 또는 불응성 DLBCL, B-ALL 환자 대상 1회 치료로 장기 생존 가능성 열어
해외 가이드라인이 권고하는 표준 요법…치료 센터 확장 등 국내 환자 접근성 향상 기대
[의학신문·일간보사=김상일 기자]암 생존율 증가의 원인으로는 조기 발견과 다양한 치료 기술의 혁신적 발전이 꼽히지만 여전히 기대 여명이 6개월에 불과한 환자들이 있다.
바로 기존 치료에 불응하거나 재발한 미만성거대B세포림프종(DLBCL)과 급성B세포림프모구성백혈병(이하 B-ALL) 환자들로 이들 대부분은 표준 치료에 잘 반응하지만, 표준 치료에 불응하거나 재발한 소수의 환자들은 치료 옵션이 제한적이라 기대 여명이 6개월에 불과했다.
이런 절실한 상황 속에서 작년 3월 한국노바티스제약 CAR-T 치료제 ‘킴리아’가 등장하면서 생명 연장에 대한 기대감이 높아졌다.
킴리아는 재발 또는 불응성 DLBCL과 B-ALL 일부 환자를 대상으로 단 한 번의 치료로 완전 관해 가능성을 확인한 치료제다. 일상 복귀와 더불어 장기 생존 가능성까지 확인했다.
등장과 동시에 죽음을 목전에 앞둔 재발 또는 불응성 DLBCL과 B-ALL 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공했다는 점에서 의미가 있다.
킴리아는 기존에 없던 ‘1인 맞춤형 원샷 CAR-T 치료제’로 지난해 3월 국내 1호 첨바법 치료제로 허가 받았다.1 CAR-T 치료제는 제조 및 치료 과정에서 차별화된 혁신 치료제다.
CAR-T 치료제는 고도화되고 전문화된 과정을 거친다. 먼저 환자 개인의 면역 세포를 추출한 뒤 미국 뉴저지 모리스 플레인즈에 있는 연구실로 운반해 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인식할 수 있는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재프로그래밍 한다.
이후 세포 배양과 엄격한 품질 관리를 거쳐 치료 기관에 보내 해당 환자에게 다시 주입한다. 환자에게 주입된 CAR-T 세포는 암세포의 특정 수용체를 표적으로 인식해 암세포를 파괴한다.
이처럼 킴리아는 개인의 면역 세포를 활용해 한 명의 환자마다 하나의 공정 과정이 필요한 개인 맞춤 치료제다.
킴리아는 혁신적인 기전, 차별화된 치료 과정 등을 바탕으로 임상 연구에서도 높은 치료 효과를 확인했다. 재발 또는 불응성 DLBCL 환자 대상 임상에 따르면, 전체 반응률은 53%, 그 중 완전 관해는 39.1%였으며, 24개월과 36개월 시점에 모든 환자가 생존할 확률은 각각 40%, 36%로 나타났다.
또한 재발 또는 불응성 B-ALL 환자 대상 임상에서는 82%의 환자가 완전 관해에 도달했고, 해당 환자의 98%에서 미세잔존질환이 음성으로 나타났다.
이러한 우수한 치료 결과를 바탕으로 미국 종합암네트워크 가이드라인은 2회 이상 재발 또는 불응 DLBCL 및 ALL 환자에게 충분한 근거를 통해 CAR-T 치료제를 표준 요법으로 권고하고 있다.