1분 이내 재구성 가능한 제형으로 70% 이상의 치료 만족도와 순응도를 보여
[의학신문·일간보사=김상일 기자]혈우병A는 전체 혈우병 환자에서 80-85%를 차지하는 등 혈우병 B보다 높은 빈도로 발생한다. 국내에서도 2019년 기준 등록된 전체 혈우병 환자 2,500여명 중 혈우병 A 환자가 69.6%(1,746명)를 차지했고, 그 수가 매년 증가해왔다.
이에 국내 혈우병 치료제 사용량도 증가하며 2010년에서 2020년 사이 1인당 소비하는 응고인자량이 200%가량 증가한 것으로 나타났다.
2020년 세계혈우연맹(WFH)에서 발표한 가이드라인 개정판에서는 혈우병 치료에 있어 환자의 출혈 패턴, 관절 상태, 약동학, 환자 선호도를 고려한 ‘개인 맞춤형 치료’의 시행을 강조하고 있다. 만약 환자가 지속적인 출혈을 경험한다면 예방요법의 증량을 권고하고 있다.
특히, 중증의 혈우병 환자들은 돌발 출혈 예방을 위해 개인의 니즈와 라이프스타일을 고려해 충분한 양의 혈중 응고인자 농도를 유지할 것을 권고하고 있다. 9인자에 비해 상대적으로 짧은 반감기를 가진 8인자를 목표 수치 이상으로 유지하기 위해서는 더 잦은 투여가 요구된다.
여러 연구를 통해 증상이 있는 출혈 뿐만 아니라 무증상 출혈을 예방하기 위해 1~3%의 혈중 응고인자 활성도 최저치를 유지하는 것은 충분하지 않은 것으로 나타났다.
이에 혈액응고인자 최저치를 3~5%나 그 이상, 또는 자발적인 출혈이 거의 발생하지 않는 15% 이상의 농도를 유지할 것을 권고한다.
이처럼 개인 맞춤화 치료가 중요해지는 가운데 평생 동안 출혈이 발생하는 혈우병은 평생 관리가 필요하며, 환자의 체중, 출혈 패턴, 중증도 등에 따라 투약 횟수 및 용량 조절을 필요로 한다.
평생 투여가 이루어지는 혈우병 치료제의 특성상 높은 순응도를 유지하는 것이 치료를 유지하는 데 중요하다. 혈우병 예방요법의 투약 방법은 많은 시간이 소요된다. 세계혈우연맹 가이드라인에 따르면 출혈이 발생한다면 가능한 빨리 응고인자를 투여할 것을 권고하고 있다.
투여법을 지키기 어려운 이유에 대해 조사한 연구 결과, 처방 횟수보다 적게 약물을 투여한다고 응답한 가족의 58.3%는 ‘시간에 맞춰 약물을 투여하는 것의 어려움’이 투여를 누락하게 되는 주된 이유라고 설명했다.
또한, 우수한 순응도(처방의 75% 이상 투여)를 보이는 가족의 약 30%도 예방요법에 많은 시간이 소요되는 것이 투여를 유지하는 데 가장 어려운 부분이라고 답했다.
진타 솔로퓨즈는 8인자가 부족해 지혈이 어려운 혈우병 A 환자에서의 출혈 조절 및 예방, 일상생활 및 수술 시 출혈 예방을 위해 승인된 유전자재조합 혈액응고인자 VIII제제다.
앞쪽 구획에 백색의 동결건조물을 함유하며, 뒤쪽 구획은 무색투명한 용제를 함유한 2구획으로 이루어진 프리필드 듀얼 챔버(PSD) 시린지 제형으로 1분이내 재조합이 가능하다.
혈우병 A형 환자 98명을 대상으로 진타 솔로퓨즈 선호도 조사를 진행한 결과, 57.1%의 환자가 쉽고 빠른 준비과정으로 인해 기존 치료보다 선호하는 것으로 나타났다. 또한, 진타 솔로퓨즈를 투약 중인 혈우병 A형 성인 남성 86명 대상 설문조사에 따르면 치료 만족도와 순응도, 사용 편리성 항목에서 70%가 넘는 수치를 보였다.
진타 솔로퓨즈는 저용량부터 고용량까지 5가지의 다양한 투여 용량 옵션을 제공하고 있으며, 8인자의 결핍 정도, 출혈 부위 및 정도, 환자의 임상적 상태에 따라 투여용량과 투여 기간이 결정된다.