국내 허가 20주년을 맞이한 최초의 9인자 유전자재조합 혈우병 치료제
주 1회 예방요법 통해 다양한 치료 옵션 제공…적응증 추가 승인으로 환자 삶의 질 개선에 기여
[의학신문·일간보사=김상일 기자]국내에는 2019년 기준으로 약 2천500여명의 혈우병 환자가 등록되어 있으며, 치료 방법으로는 부족한 응고인자를 보충해 주는 것이다.
출혈 발생 시 응고인자를 투여하는 보충요법과 정해진 계획대로 보충해주는 예방요법이 있다. 치료 요법의 선택에 있어 환자의 출혈 패턴과 관절 상태, 약동학적 패턴, 환자 선호도를 바탕으로 한 ‘개인 맞춤화 치료’ 시행이 필수적이다.
‘피가 멈추지 않는 질환’으로 알려진 혈우병은 유전적 변이로 인해 출혈 시 지혈을 도와주는 역할을 하는 혈액응고인자의 결핍에 따른 질환으로, 결핍된 응고인자에 따라 혈우병 A(제 8 혈액응고인자 결핍), 혈우병 B(제 9 혈액응고인자 결핍)로 분류된다.
약 만 명당 한 명에게 나타나는 혈우병은 평생동안 출혈로 인한 어려움을 겪으며, 중증도에 따라 출혈 증상이 다르게 나타난다.
한국화이자제약 베네픽스는 혈우병 환자들의 개인 맞춤화 치료에 걸맞는 의약품으로 지난 2002년 식품의약품의 허가를 획득하고 국내 허가 20주년을 맞이하는 최초의 혈우병 B 치료제로 소아부터 성인까지 효과와 안전성 프로파일이 확인됐으며 저용량에서 고용량에 이르기까지 다양한 용량 옵션을 출시해 환자들의 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다.
특히 지난 2월에는 식품의약품안전처로부터 주1회 용법 용량으로 일상적 예방요법에 대한 적응증을 추가로 승인받아 기존의 일반적인 이차예방에 대한 임상시험 평균용량인 40IU/kg을 3-4일 간격으로 투여하는 예방요법과 더불어 일상적 출혈 예방을 위해 주 1회 100IU/kg 투여요법을 통해 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
베네픽스의 주 1회 예방요법에 대해 12-65세 중증 이상의 혈우병 B 환자를 대상으로 약 52주 간 시행한 임상 3상 연장 연구에 따르면, 100IU/kg 투여군에서 주 1회 예방요법의 효과와 안전성 프로파일이 확인됐다.
주 1회 예방요법 시행 시 보충요법 대비 각각 94%, 89% 감소된 연간 출혈률의 중앙값과 평균값을 보였고, 임상에 참여한 환자 중 48%는 자연출혈을 경험하지 않았다. 이에 더해 환자들이 주1회 예방요법을 시행하는 동안 자주 경험할 수 있는 관절이나 근육/연조직 출혈 등을 포함한 연간 출혈률의 중앙값은 0으로 나타났다.
또한 6세 이하 소아 중증 혈우병 B 환자 대상 베네픽스의 예방요법에 대한 효과와 안전성 프로파일을 평가한 임상시험 연구 결과, 0.58의 자발적 연간 출혈률을 확인했고 임상 참여자의 91%에서의 관절 출혈 경험이 1회 이하로 나타났다.5 소아 환자에게 있어 치료 목표는 ‘무출혈’이 우선시되고 있어 이를 고려한 투여법을 시행하는 것이 필요하다.
베네픽스 투여 약 일주일 후에도 2IU/dL이 넘는 혈중 농도가 대부분의 환자에서 유지되어 반감기가 연장되는 효과를 볼 수 있었다.따라서 반감기 연장에도 도움이 되어 표준 반감기 제제(SHL)나 반감기 연장 제제(EHL)의 구분 없이 ‘베네픽스’ 하나로 다양한 옵션을 제공해 치료의 편의성과 삶의 질 향상을 기대할 수 있게 됐다.