PDGFR 양성 환자 4주만에 혈구 정상화

만성 골수성 백혈병 치료제인 '글리벡'(Glivec, imatinib)이 만성 골수증식성 질환(CMD)에도 효과가 탁월함이 입증됐다.

영국 런던 임페리얼大 혈액학과의 제인 애펄리(Jane Apperley) 박사 등 연구팀은 글리벡이 CMD 환자 4명에서 지속적인 반응을 유도하는 것으로 밝혀졌다고 '뉴잉글랜드의학저널'(NEJM) 15일자에 보고했다.

CMD 환자 가운데 소수는 혈소판 유래 성장인자 수용체 베타(PDGFRB)의 재배열 소견을 보이는데, PDGFR은 글리벡이 타깃으로 하는 표적 분자 중 하나이다. 이들 CMD 환자는 5번과 12번 염색체간에 유전 물질의 교환을 가져오는 ETV6-PDGFRB 융합 유전자 관련 t 전위가 특징이며, 이러한 분자 재배열은 PDGFRB의 이상 활성화를 초래한다.

타이로신 키나제 억제제인 글리벡은 ABL, PDGFR 및 KIT 키나제를 특이적으로 저해하는데, 이미 BCR-ABL 양성 만성 골수성 백혈병(CML)과 KIT 양성 위장관기질종(GIST)에 뛰어난 효과가 입증되고 있다.

이에 연구팀은 CMD에 PDGFRB 재배열 소견의 환자 4명을 대상으로 글리벡(1일 400mg)을 투여해보았다. 내원시 3명은 백혈구증가증과 호산구증가증을 보이고 백혈병 세포에서 ETV6-PDGFRB 융합 유전자가 관찰됐다. 나머지 1명은 백혈구증가증, 호산구증가증 및 PDGFRB와 미지의 파트너 유전자 관련 t 전위를 나타내고 장기간 광범위 궤양성 피부 병변에 시달리는 상태이었다.

글리벡 치료 4주 후 이들 환자는 모두 혈구 수치가 정상화되었으며, 피부 질환자는 치료 직후 병변이 해소됐다. 또 12주 후 3명에서, 36주 후에는 나머지 1명에서 t 전위가 검출되지 않았고, 이러한 반응은 9∼12개월의 추적기간 내내 지속되었다는 보고이다.
저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지