세계 최초 아토피 줄기세포치료제 개발 중
퓨어스템 에이디, 면역체계 조절 통해 아토피 증상 개선
임상 1/2a서 유효성·안전성 확인…현재 임상 2b상 진행
줄기세포 치료제는 이전까지의 화학의약품 치료제나 생물학적 제제 치료제와는 근본적인 차이점을 가진다. 때문에 생명이 위험하거나 질병으로 삶의 질이 현저히 낮아진 희귀·난치성 질환자들의 새로운 치료 가능성을 제시한다.
강스템바이오텍이 개발하고 있는 줄기세포 치료제는 차별된 작용기전을 바탕으로 근본적인 원인을 치료한다는 점에서 새로운 치료제 개발의 시작이라고 할 수 있다.
강스템바이오텍은 피부 면역질환인 아토피 피부염 치료제를 개발 하고 있다. 아토피 치료제 시장은 2012년 39억 달러에서 2022년까지 56억 달러 규모로 성장하는 시장이다. 아토피 피부염 환자들은 계속 증가하고 있는데 반해, 개발된 대부분의 치료제들은 근본적인 치료보다는 증상을 완화하는 수준에 머물고 있다.
가장 흔히 치료에 사용하고 있는 스테로이드제제는 장기간 사용시 부작용이 생기는 등 한계가 있다. 따라서 기존 의약품의 부작용을 줄이고 장기간 사용이 가능하며 효과가 있는 근본적인 치료제 개발에 대한 기대가 높다.
강스템바이오텍이 개발하고 있는 세계 최초 아토피 줄기세포 치료제(퓨어스템 에이디)는 하나의 원인 물질을 차단하여 면역을 억제하는 것이 아니라, 면역체계의 조절을 통해 증상 개선을 보인다. 근본적인 원인이 되는 세포에 대한 상호반응을 통해 정상적으로 조절함으로써 치료효과를 나타내는 것이다.
강스템바이오텍은 임상 1/2a 결과를 통해 치료제의 유효성 및 안전성을 확인한 바 있다.현재 임상 2b상을 진행 중으로, 중증 이상의 아토피피부염 환자 206명을 대상으로 다수의 상급병원에서 진행하고 있다. 임상 2b상 종료 후에는 조건부 허가를 통한 조기시판을 계획하고 있다. 대규모 임상 결과를 통해 치료제의 효과와 임상적 데이터를 확보하게 되면 글로벌 제약사들과의 협력도 더욱 활발하게 이루어질 것으로 기대한다.
줄기세포 치료제는 지금까지 국제적으로 총 6종의 치료제가 시판허가를 취득하였다. 그 중 4개가 국내기업에서 개발된 치료제일 만큼 그동안 상업화에 있어서 상당히 앞서 있다. 하지만 시장규모가 큰 국가를 대상으로 한 임상이나 적절한 피험자 수 확보 등 질적인 성장에 있어서는 부족했다. 이제는 세계 시장의 검증을 통과할 수 있는 제품 개발을 목표로 하는 것이 필요한 시점이다. 미국과 더불어 세계 시장 진출의 교두보가 될 수 있는 유럽은 줄기세포를 비롯한 첨단 제제에 대한 인식이 높고 다양한 지원 제도를 갖추고 있는 나라이다.
올해 3월부터 첨단제제의 인허가를 염두에 둔 개발 및 신속개발 지원제도(PRIME, PRIority Medicine)도 신설하여 운영하고 있다. 목적은 기존의 치료법으로는 충족되지 않는 의학적 수요에 대한 의약품 지원을 강화하기 위함이다.
이를 위해서 해당 의약품이 의학적 미충족 수요를 가진 환자들에게 어떤 유익성을 가져올 수 있는 잠재력이 있는지 임상시험 결과로 입증해야 한다.
강스템바이오텍은 세계 최초 아토피피부염 줄기세포 치료제에 대한 해외 진출 발판을 유럽으로 삼았다. 유럽은 미국과 일본 등과 함께 피부과학 및 임상분야에 전문 인력 풀을 바탕으로 가장 많은 파이프라인을 보유하고 있다. 강스템바이오텍의 아토피피부염 파이프라인에 대한 관심도 높다. 강스템바이오텍은 지난 4월 글로벌 임상시험 대행업체(CRO) 코반스(Covance)와의 계약을 체결했고, 6월 EMA와 임상 진행을 위한 공식 절차에 돌입하게 된다. 향후 임상 단계에 따라 결과가 입증된 이후에 제도적인 활용도에 있어서 유럽 시장 진출은 긍정적인 평가를 받을 수 있다.
강스템바이오텍이 개발 중인 아토피 피부염 치료제는 다른 아토피 질환 혹은 알레르기 질환 등과의 관련성이 높아 향후 관련 시장 진출에 발판이 될 수 있다. 또한 현재 출시된 사노피의 ‘듀픽센트’를 통해 향후 10년간 시장의 성장요인이 될 수 있을 것으로 기대한다. 무엇보다 아토피 피부염은 주요 9개국(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본, 중국, 인도)의 평생 유병률이 1.3억 명에 달하고, 이중 5340만 명은 약물 치료가 필요할 정도로 그 숫자는 매력적이다.
아토피 피부염 치료제의 국내 임상 및 유럽 임상의 데이터 확보는 향후 치료제가 경쟁력을 갖추고 시장 점유율을 확대하여 환자 처방 데이터를 축적할 수 있는 첫 단계가 된다. 유럽에서의 경쟁력을 기반으로 미국 등의 진입이 이루어 진다면 치료제로서의 성공 가능성을 높일 수 있을 것이다.
그밖에 임상시험을 진행하고 있는 류마티스 관절염, 크론병 치료제 등의 주요 임상 결과가 향후 1-2년 안에 확인가능 할 것으로 기대하고 있어 기술 이전 등도 동시에 논의 될 것으로 판단된다.
줄기세포는 10여년 전 만 해도 동물실험 등을 통해 치료의 가능성만을 확인했었다. 하지만 불과 10년 만에 사람을 대상으로 하는 임상시험 단계들이 진행되고 있으며, 거의 모든 종류의 질병을 대상으로 확대되고 있다. 아직까지 치료제가 개발되지 않고 있는 수많은 질병들의 치료 대안은 줄기세포 치료제를 통해 치료 가능성을 열 수 있을 것으로 믿고 있다. 그리고 그 중심에는 줄기세포 연구의 무한한 잠재력을 가진 강스템바이오텍이 있을 것으로 자신한다.
■ 자료제공= 강스템바이오텍