대부분 특수 분야 및 희귀약 개발 제약사
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 시총 100억달러 미만 중견 제약사 중 오가논 등 10대 기업이 부상하고 있다고 파마슈티컬 테크놀로지가 지목했다. 이들은 작년 미국서 총 1만7170명을 고용했으며 합쳐서 연간 125억달러의 매출을 이뤘다. 이 가운데 오가논이 바이오시밀러 및 여성건강 의약품을 제공하며 작년 매출 62억6000만달러로 전년 대비 1%, 고정환율 기준 3% 성장했다. 그 중에서도 여성건강 사업의 매출은 외환 영향을 제외하면 7%의 성장을 기록한 가운데 불임 제품 폴리스팀 AQ(follitropin beta)가 지난 4분기에 63% 급증했다.
다음으로 엑셀릭시스가 지난해 18억3000만달러의 매출로 전년 대비 13.6% 성장했다. 이는 제품 판매 양 및 가격이 증가했기 때문이며, 라이선스 및 서비스 등 협력 매출도 동기간 5030만달러로 8% 늘었는데 주로 항암제 카보메틱스의 로열티 수입으로 이뤄졌다.
이어 PTC 쎄러퓨틱스가 9억3780만달러로 34%의 성장률을 기록했다. 그 중 DMD 치료제 트랜슬라나(Translarna, ataluren)와 엠플라자(Emflaza, deflazacort)가 환자 수 증가 및 진출 확대로 각각 3억5500만달러, 2억5500만달러의 매출을 올렸다. 아울러 PKU에 저분자 치료제 세피압테린(sepiapterin)도 긍정적 3상 임상시험 결과가 나와 세계적으로 10억달러의 매출 기회가 전망된다.
뒤이어 아카디아 파마슈티컬스가 작년 레트 증후군에 첫 치료제 데이뷰(Daybue, trofinetide)의 성공적 출시로 총 매출이 40% 성장한 7억2640만달러를 거뒀다. 더불어 기존에 나온 파킨슨병 정신증 치료제 뉴플라지드(Nuplazid, pimavanserin)도 동기간 판매 가격과 양이 올라가며 6% 성장해 5억4920만달러의 매출을 기록했다.
이어서 수퍼너스 파마슈티컬스는 매출이 8.9% 감소해 6억750만달러에 그쳤는데 이는 항경련제 트로켄디 XR(Trokendi XR, topiramate ER)의 판매 저하 때문에 제품 판매가 5억7390만달러 규모로 12% 떨어졌기 때문이다. 하지만 파킨슨병 및 이상운동증 치료제 고코브리(Gocovri, amantadine hydrochloride) 및 ADHD에 항우울제 퀠브리(Qelbree, viloxazine hydrochloride)의 매출이 증가하며 균형을 잡아가고 있는데 특히 작년 퀠브리의 매출은 129% 급증해 1억4020만달러에 달했다.
그리고 중증 희귀 및 초희귀 유전 장애 치료제 개발사 울트라제닉스 파마슈티컬스가 작년 20% 성장한 4억3430만달러의 매출을 올렸다. 이는 골연화증에 단클론 항체 치료제 크리스비타와 긴 사슬 지방산 산화 장애(LC-FAOD)에 트리글리세리드 치료제 도졸비(Dojolvi, triheptanoin)가 수요 증가에 힘입어 각각 3억2800만달러와 7100만달러의 매출을 기록했기 때문이다. 특히 크리스비타의 매출은 전년 동기 대비 17% 성장했다. 올해도 20%의 성장률이 기대되는 가운데 윌슨병 치료제 UX-701(rivunatpagene miziparvovec)의 임상시험 결과 발표가 기대된다.
그 다음으로 희귀질환 치료제 개발사 아미커스 쎄러퓨틱스가 21% 성장한 3억9940만달러의 매출로 그 중 파브리병에 최초 유일 경구 치료제 갈라폴드(Galafold, migalastat) 매출이 3억8780만달러로 18% 성장했으며 올해도 환자 증가와 지리적 시장 진출 및 라벨 확대로 더욱 성장할 전망이다. 더불어 두 번째 제품으로 3대 폼페병 치료제 시장에서 폼빌리티 + 옵폴다(Pombiliti + Opfolda, cipaglucosidase alfa + miglustat)도 작년 3분기 독일과 영국에서 280만달러의 매출을 올리는 등 성공적으로 출시됐다.
그 뒤로 아펠리스 파마슈티컬스가 강력한 보체 C3 타깃 안과 파리프라인으로 3억9660만달러의 매출을 기록했다. 특히 작년 성공적으로 출시한 지도형 위축(GA) 치료제 사이포브레(Syfovre, pegcetacoplan)가 높은 수요로 2억7500만달러의 매출을 올렸고 발작성야간혈색뇨(PNH) 치료제 엠파벨리(Empaveli, pegcetacoplan)도 9100만달러의 매출을 냈다.
뒤따라 단일염기 편집 정밀 유전자 치료제 개발사 빔 쎄러퓨틱스의 매출이 전년 동기 대비 6.2배 급등한 3억7770만달러에 이르렀다. 빔은 올해 낫형세포병 I/II상 임상시험 완료 등 탈체 기반 편집 임상 프로그램 데이터를 보고할 예정이며 처음으로 체내 임상 연구에도 들어갈 계획이다. 특히 빔은 작년 말까지 현금 보유고가 12억달러로 상당히 올라 2027년까지 운영을 유지할 수 있을 전망이며, 작년 4분기에는 1억4280만달러의 순이익으로 1년 전의 3830만달러의 순손실에 비해 경영 효율 개선도 보이고 있다.
마지막으로 꼽힌 디날리 쎄러퓨틱스는 작년 바이오젠과 파킨슨병에 LRRK2 협력 프로그램에 의해 3억3050만달러의 매출에 1억4520만달러의 순손실을 봤지만 전년도의 순손실 3억2600만달러에 비하면 개선됐고 현금 보유고도 10억3000만달러로 안정적이다. 디날리는 신경변성 질환 및 리소좀 축적 질환에 혈액뇌장벽(BBB)을 넘는 치료제 후보를 개발하며 작년 연구개발 투자도 4억2390만달러로 증강시켰다.