스핀라자 병원 사용량 3년전보다 줄어…에브리스디도 신청 환자 중 절반 이상 탈락
[의학신문·일간보사=김상일 기자]스핀라자, 에브리스디 등 SMA 치료제가 급여 문턱을 넘어서 환자 접근성이 높아 질 것으로 예상했지만 높은 사전 심사 문턱으로 환자들의 접근성이 떨어지고 있다는 지적이 일고 있다.
서울대병원의 경우 2021년에는 바이오젠 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨) 연간 사용금액이 184억원이었지만 2023년에는 149억원으로 하락했다. 강남세브란병원도 2020년에는 83억원 가량의 연간 사용금액을 나타냈지만 2023년에는 81억원으로 소폭 하락했다.
또한 한국로슈 에브리스디(성분명 리스디플람)의 급여 신설 이후 신규 투약을 신청한 환자 중 절반 이상이 ‘불승인’ 판정을 받은 것으로 확인됐다.
건강보험심사평가원에서 공개한 2023년 11월부터 2024년 1월까지의 심의 결과 자료를 종합해 보면, 해당 3개월 간 에브리스디의 신규 신청 12건 중 승인 5건, 불승인 7건이었다.
에브리스디는 타 SMA 치료제와 동일하게 고가 의약품 항목에 등재돼 사전 신청하여 승인을 받는 경우에만 급여를 인정 받을 수 있는데 다수 환자들이 사전심사의 문턱을 넘지 못하고 있는 것이다.
스판라자의 경우도 2023년 1월부터 10월까지 스핀라자 사전승인 신청 건 중 불승인 사례는 1건도 없었지만 급여 확대가 이루어진 11~12월에는 신규 투여 신청 14건 중 8건이 불승인, 1건은 자료보완 조치를 받았다.
한국척수성근위축증환우회 문종민 이사장은 “급여 확대 이전에는 SMA 증상 발현을 확인하기 위해 다양한 증거자료를 인정했지만 오히려 급여 확대 이후 병원 의무기록을 반드시 제출하도록 기준이 강화돼 환자들은 난감한 상황"이라며 "특히 이번 급여 확대 대상인 30대 중후반 이상 성인 환자들은 18세 이전의 의무기록을 찾는 것이 매우 어렵고 당시에는 SMA 진단과 치료가 지금보다 훨씬 어려웠을 뿐만 아니라 의료기관의 의무기록 법적 보관기관이 10년이기 때문인데 이는 환자의 잘못이 아닌 제도적인 문제”라고 지적했다.
또한 “급여 확대로 운동기능평가 도구가 추가되었지만 정작 이를 통해 운동기능이 개선했다는 결과를 제출했음에도 불승인 되거나 급여가 중단되는 사례가 발생하고 있다"며 "점수만으로 운동기능 개선 확인이 어려울 때 거동이 불편한 환자가 직접 본인의 동영상을 찍어 운동기능을 입증해야 하는 어려움도 여전히 남아 있다”고 밝혔다.
확대된 스핀라자의 급여 기준을 보면 해당 연령 조건이 만 18세 이전으로 변경됐고 또한 SMA 환자의 운동기능 개선 여부를 확인하기 위한 평가도구에 기존 해머스미스 영유아 신경 검진, 해머스미스 운동기능 척도 확장판에 더해 신경근육질환 검사 및 상지기능검사를 추가했다.
작년 10월 보험급여 적용받은 에브리스디는 1일 1회 자택에서 복용이 가능해 기존 척수강 주사 투여가 어려웠던 환자들을 포함해 보다 간편한 치료를 필요로하는 환자들에게 새로운 경구제의 혜택을 제공할 것으로 기대를 모았다.
에브리스디의 급여 기준이 새로 신설되면서 당시 기존 옵션이었던 척수강 주사제 역시 이에 맞춰 급여 기준이 함께 개정된 바 있다.
주요한 개정 내용으로는 기존 만 3세 이하에 SMA 관련 임상의 징후가 발현한 경우에만 급여 투여가 인정됐으나, 이번 개정에 따라 두 치료제 모두 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~3 환자까지로 투여 대상 인정 범위가 확대됐다. 또한 투여 시점 연령에 따른 운동기능평가도구를 세분화해 보다 정확한 평가가 가능하도록 일부 개선됐다.
다만 앞선 3개월 간의 심의 결과 자료 분석결과, 일부 환자들이 Type 1~3 증상과 징후 발현 시점을 입증하지 못해 불승인 통보를 받은 것으로 나타났다. 증상 발현을 입증해야 하는 연령이 만 3세 이하에서 실질적으로 만 18세 이하(Type1~3)까지로 넓어졌지만 이러한 급여 기준의 확대가 실제 환자들에게 닿지 못하고 있는 것.
이외 주요한 탈락 사례는 기존 치료제에서 교체투여하는 경우 투여대상에 부합하지 않아 불승인된 사례였다.
에브리스디를 포함한 척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여 인정되지 않으나, 기존 척수강 주사제 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나, 에브리스디로의 교체투여가 필요한 임상적 사유가 있는 것으로 위원회가 판단한 경우에 한해 한번의 교체투여가 가능하다.
이에 아직까지 급여 적응기에 있는 것으로 보이는 에브리스디가 향후 신규 처방을 늘려나갈 수 있을 지 주목되며 올해 스핀라자와 본격적인 경쟁 체제를 구축할 것으로 전망된다.
문 이사장은 “확대된 SMA 급여 기준이 나왔을 때 여전히 운동기능 개선을 입증해야 한다는 점 등으로 인해 환자들 사이에 우려가 많았지만 조금이나나마 환자 접근성이 개선될 것으로 기대했지만 현실은 그렇지 못하다"며 "급여 확대가 의미가 없을 정도인 만큼 보험 급여 확대 본연의 취지에 맞게 환자들의 치료 기회를 보장해줘야 한다”고 강조했다.