SCNC, 1형당뇨, DM1, DMD 치료제 지정
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 4개 신약후보가 FDA 신속심사 대상으로 최근 지정됐다.
바이옥셀 쎄러퓨틱스는 경구 선천 면역 활성화 전립선암 치료제 BXCL701이 신속심사 대상으로 지정받았다고 발표했다.
FDA는 이를 반복서열불안정성이 없고 화학요법 후 질환이 진행된 전이성 소세포 신경내분비 전립선암(SCNC)에 면역 체크포인트 억제제와 병용으로 신속심사 대상으로 지정했다.
이는 종양 미세환경 내에 염증을 유도하고 적응 면역계의 종양 감지력을 높여 강한 항암 반응을 일으킨다는 설명이다.
작년 말 2상 임상시험 결과 중간 전체 생존기간 13.6개월에 12개월 생존율 56.5% 등 긍정적인 효과를 보였다고 바이옥셀은 소개했다.
또한 가장 흔히 보고된 부작용은 피로(32%), 저혈압(21%), 가려움(21%), 현기증(18%), 구역 (12%)의 순으로 보고됐으며 환자의 41%는 면역 관련 부작용을 겪었고 그 중 7%는 3급 이상이었으며 부작용으로 치료를 중단한 환자는 18%였다.
아울러 스웨덴 다이아미드의 1형 당뇨 관리에 항원-특이적 면역 치료제 다이아미드(Diamyd, rhGAD65/alum)도 HLA DR3-DQ2 유전자형 1형 당뇨에 신속심사 대상으로 지정됐다. 이는 인슐린 생성 베타 세포 보존을 노리며 현재 3상 임상시험 중이다.
더불어 펩젠의 1형 근육퇴행위축(DM1) 치료제 PGN-EDODM1도 신속심사 대상으로 인정됐다.
이는 세포에 펩티드-접합 안티센스 올리고핵산염(ASO)을 전달하며 RNA 처리 인자 MBNL1 단백질을 타깃 삼아 복구시키는 치료제다.
이에 대해 작년 FDA는 의문을 제기하며 임상시험을 중지시켰지만 현재는 해제 후 1상 임상시험 중이고 지난해 희귀약으로도 지정을 얻은 바 있다.
이와 함께 아울러 엣지와이즈의 DMD 치료제 EDG-5506도 신속심사 대상으로 인정됐다. 이는 디스트로핀병증에 수축-유도 근육 손상을 예방하는 경구 저분자 예방제다.
현재 2상 임상시험 중이며 기존에 희귀약으로도 지정됐고 베커근디스트로피에도 신속심사 대상이다.