신경아교종, 윤활막육종, PTSD 치료제 지정
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 최근 항암제 등 3개의 신약이 FDA 우선심사 대상으로 지정됐다.
FDA는 IDH-변이 성상 신경아교종에 신계열 타깃 치료제인 세르비에의 보라시데닙(vorasidenib)에 대해 우선심사 지정을 내렸다.
이는 선택적으로 혈액뇌장벽에 침투하는 경구 변이 IDH1/2 효소 2중 억제제로서 3상 임상시험에서 우수한 내약성과 함께 6개월마다 종양의 부피를 평균 2.5%씩 감소시키며 중간 무진행생존율(PFS)은 27.7개월로 보고됐다.
또 치료 환자의 20% 이상에서 나타난 부작용은 ALT 증가, 코로나19, 피로, 설사 등으로 파악됐다.
아울러 FDA는 진행성 윤활막육종에 어댑티뮨의 조작 T-세포 수용체 치료제 아파미-셀(afamitresgene autoleucel)도 우선심사를 결정했다.
아파미-셀은 MAGE-A4 단백질을 타깃 삼으며 현재 진행 중인 2상 임상시험에서 그동안 과도하게 치료받은 환자를 대상으로 전체 반응률 39%, 중간 반응 지속 기간 약 12개월, 중간 전체 생존 기간 17개월을 나타냈다. 또한 연구진에 따르면 치료에 반응한 환자의 2년 뒤 생존 가능성이 70%로 추산된다.
이와 함께 PTSD에도 라이코스 쎄러퓨틱스의 MDMA(midomafetamine) 보조 치료가 우선심사 지정을 받았다.
앞서 PTSD에 혁신약으로도 지정된 이는 엑스터시로 알려진 정신활성제로서 마약단속국의 통제 물질로도 지정됐다.
임상 2~3상 시험 결과 이를 정신요법 등과 병용하면 중등도 이상 환자에 대해 CAPS-5 증상 점수가 23.7 감소하는 것으로 네이처 메디슨에도 발표된 바 있다.