경피증, 연조직 육종, FCS, EGPA에
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국과 유럽에서 최근 여러 희귀약이 연달이 지정됐다. 스웨덴의 아나마는 미국과 유럽에서 동시에 AM1476이 경피증에 희귀약으로 지정됐다고 발표했다.
이는 세로토닌 5-HT2B 수용체에 대한 경구 길항제로서 2상 임상시험을 계획 중이며 섬유증 관련 신호 통로를 멈출 수 있다는 설명이다.
이와 관련, 경피증은 현재 폐 및 피부 조직에 상처를 중단시키거나 반전시킬 치료제가 없는 가운데 글로벌데이터에 의하면 시장은 2030년까지 20억5000만달러 규모를 형성할 전망이다.
아울러 호주 큐바이오틱스는 티킬라놀 티글레이트(tigilanol tiglate)이 연조직 육종에 FDA 희귀약 지정을 받았다고 밝혔다.
이는 블러쉬우드 나무 열매 씨로부터 발견된 화학성분으로 이미 수의약품으로서 미국, 영국, 호주 등에서 스텔폰타(Stelfonta)라는 제품명으로 허가됐다.
티킬라놀 티글레이트는 고형 종양 내로 직접 투여하면 종양 유지 혈관을 파괴하고 암세포를 죽이고 종양 부위 치유를 유도하며 비직접적인 항종양 반응을 위해 전신 투여도 가능하다는 설명이다.
현재 연조직 육종에 2상 임상시험 중이며 다양한 고형 종양에도 1상 시험 중인데 완전 반응 18%, 안정병변 64%, 부분반응 22%로 보고됐다.
더불어 아이오니스도 현재 치료제가 없는 가족성 암죽미립혈증 증후군(FCS)에 LICA(Ligand Conjugated Antisense)인 올레자센(olezarsen) FDA 희귀약 지정을 얻었다고 밝혔다.
올레자센은 트리글리세리드 대사 조절 단백질 ApoC-III의 생산을 줄이기 위해 RNA를 타깃으로 삼으며 작년에도 신속심사 대상으로 지정됐고 중증 고중성지질혈증에도 3상 임상시험 중에 있다.
그리고 NS 파마는 유럽에서 EGPA(eosinophilic granulomatosis with polyangiitis) 치료제로 NS-229가 희귀약 지정을 받았다고 밝혔다.
곧 2상 임상시험을 시작할 계획인 이는 선택적 JAK 1 억제제로 과도한 T 세포, B 세포 및 특정 백혈구 세포의 활성을 억제하고 관련 증상 및 조직 손상을 줄여준다.
한편 작년 말에도 NS 파마는 DMD 치료제로 엑손 44 스키핑 유전 변이에 작용하는 NS-089/NCNP-02가 유럽과 미국에서 희귀약 지정을 얻은 바 있다.