경구용 보체 D인자 저해제…C5 저해제 무효 환자에 병용투여

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 아스트라제네카 자회사인 알렉시온의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '보이데야'(Voydeya, danicopan)가 세계 최초로 일본에서 승인을 취득했다.

보이데야는 경구용 보체 D인자 저해제로, 보체 C5 저해제를 이용해 적절한 치료를 실시해도 충분한 효과를 얻지 못하는 경우 C5 저해제와 병용투여할 수 있다. C5 저해제는 환자의 10~20%에서 혈관외용혈(EVH)이 나타나는데, 보이데야는 이러한 환자에 적용할 수 있다.

이번 승인은 검증시험인 다국가 공동 3상 임상시험(ALPHA 시험)에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이루어졌다.

PNH는 혈관내용혈(IVH)로 알려져 있는 혈관내 적혈구파괴와 백혈구 및 혈소판 활성화를 특징으로 하는 희귀 중증 혈액질환으로, 혈전증을 일으키고 장기장애 및 조기 사망에 이를 가능성이 있다. C5 저해제는 보체 C5를 저해함에 따라 증상 및 합병증을 경감시키고 PNH 환자의 생존율에 영향을 미칠 것으로 기대된다.

C5 저해제를 투여하는 PNH 환자는 약 10~20%에서 임상적으로 문제점으로 지적되고 있는 EVH가 잠재해 있으며 지속적 빈혈증상과 정기적 수혈이 필요한 것으로 알려져 있다.

보이데야는 미국 FDA가 혁신치료제로 지정하고, 유럽의약품(EMA)은 우선심사품목으로 지정하는 등 해외 각국에서 승인심사가 이루어지고 있다. 또 미국과 유럽, 일본에서는 PNH에 대한 희귀약으로 지정되기도 했다.

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