TGCT 치료제, RRP 백신, 수지상세포 백신
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽과 미국에서 최근 TGCT 치료제, RRP 백신, 수지상세포 백신이 각각 희귀약 지정을 받았다.
중국 아비스코 쎄러퓨틱스는 피미코티닙(pimicotinib)이 유럽에서 수술불가 건활막거대세포종(TGCT)에 희귀약 지정을 받았다고 발표했다.
피미코티닙은 고도로 선택적이고 강력한 저분자 CSF-1R 억제제로 현재 3상 임상시험 중이다.
아울러 작년 말에는 MSD가 이에 관해 독점 중국·홍콩·마카오·대만 판매 라이언스 및 세계 판매 옵션권을 계약하기도 했다.
작년에 발표된 1b상 시험 결과 1년 뒤 이는 환자 가운데 87.5%의 객관적 반응률(ORR)을 나타냈다. 또한 앞서 이는 유럽에서 우선 심사, 미국에서 신속 심사 지정도 각각 얻은 바 있다.
이와 함께 프리시젠도 PRGN-2012가 유럽에서 재발성 후두 유두종증(RRP)에 희귀약 지정을 받았다고 밝혔다.
앞서 미국에서도 혁신 희귀약 및 혁신약으로 지정된 바 있는 이는 고릴라 아데노벡터 기술을 바탕으로 HPV 6 및 11 감염 세포에 대해 면역 반응을 유도한다.
현재 I/II상 임상시험 중으로 1상 시험 결과 치료 후 2년이 지나도 환자의 50%는 수술을 받지 않은 채 남아 있는 효과를 보였다고 프리시젠은 소개했다. 특히 안전성이 뛰어나고 투여가 쉬운 장점이 있다고 프리시젠은 덧붙였다.
아울러 다이아코노스의 뇌종양 수지상세포 백신 DOC1021도 미국에서 희귀약 지정을 얻었다.
최근 악성 신경아교종 표준 치료를 마친 환자를 대상으로 1상 임상시험 등록을 마친 이는 4회 접종 개인맞춤 백신이다.
즉, 환자의 수지상 세포와 종양 샘플로 만들어져 강력한 킬러 T세포 반응과 함께 면역적 기억 형성으로 암 재발을 예방시켜 주는 것오로 나타났다고 다이아코노스는 설명했다.
또한 심각한 부작용 없이 안전성이 우수하다는 소개로 작년 말 미국에서 신속심사 대상으로도 지정됐다.