IGI와 CRISPR 신약 개발 플랫폼 솔루션 구축 목표

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 다나허가 CRISPR 유전자 편집 치료제 연구개발 제휴를 IGI(Innovative Genomics Institute)와 체결했다고 발표했다.

IGI는 CRISPR 개척으로 노벨상을 수상한 캘리포니아대학교 버클리의 제니퍼 다우드나 교수가 설립했다.

이에 따라 양측은 수백 질환에 대해 CRISPR 유전자 편집 치료제를 손쉽게 개발할 수 있는 플랫폼 솔루션을 구축할 방침이라고 밝혔다.

특히 다나허의 솔루션을 바탕으로 IGI는 치료 환자를 수천명으로 늘릴 수 있는 스택 제조 플랫폼을 디자인할 목표다.

이를 위해 다나허는 CRISPR 기반 치료제 제조를 위한 시약, 도구 등 자원과 함께 전임상 및 임상 개발을 단순화하기 위한 전문성을 제공하며 표준화 신기술 개발에 협력하기로 합의했다.

특히 양측은 가장 먼저 선천면역이상질환(IEI), 혈구탐식성림프조직구증식증(HLH), 아르테미스-SCID에 유전자 편집 치료제를 개발하기로 약속했다.

특히 500여 질환으로 이뤄진 IEI는 각 환자 인구가 매우 적기 때문에 유전자-편집 임상 시험이 거의 없는 상황이다.

이에 대해 다나허는 CRISPR가 어떠한 유전자 변이라도 손쉽게 재프로그램할 수 있으므로 손쉬운 대규모 신약 개발 플랫폼의 가능성이 있다고 평가했다.

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