[의학신문·일간보사=김자연 기자] 세계적으로 지난 3분기까지 세포·유전자(CGT) 및 RNA 치료제 전임상~등록전 파이프라인에는 3866개가 개발 중이었다고 최근 ASGCT가 발표했다.
그 중에서도 유전-변경 세포 치료제 등 유전자 치료제가 53%를 점유했고 비-유전 변경 세포 치료제가 22%를 차지했다.
또 동기간 유전자 치료제 파이프라인의 31%는 체내 전달 기술이 이용된 가운데 단계별로는 전임상에 1522개로 가장 많았고 1상에 256개, 2상 267개, 3상 30개, 등록 전에 7개로 집계됐다. 또 유전자-변경 세포 치료제 중에서는 CAR-T 세포 치료제가 47%로 가장 많았다.
이와 관련, 종양학에 CAR-T/TCR 치료제의 1상 임상시험 승인 가능성은 17.2%로 다른 평균적인 항암제에 비해 3.2배에 달했고 이후 허가에 성공할 가능성도 2.3배인 것으로 최근 터프츠 메디컬 센터의 조사 결과 나타났다.
유전자 치료제 파이프라인 중 최대 치료 분야는 종양학 및 희귀질환이 차지한 가운데 가장 흔한 타깃은 CD19, BCMA, CD22로 지목됐고 이밖에 비-종양학 적응증 중에서는 CD19에 이어 응고 인자 VIII이 흔한 타깃으로 꼽혔다.
그리고 비-유전 변경 세포 치료제 개발 파이프라인 중 862개 중 3대 적응증은 골관절염, 급성 호흡곤란 증후군, 파킨슨병이 들어갔다. 이밖에, RNA 치료제는 976개 파이프라인으로 대다수가 아직 전임상 개발 단계에 그쳤다.
또한 지난 분기에 유전자·세포 및 RNA 치료제 관련 파이낸싱은 57건, 제휴가 40건, 인수 9건 등 총 116건이 체결돼 전년 동기 대비 5% 증가했다.
대표적 거래로 노바티스가 RNA 전달 업체 DTx 파마를 사들였으며, 시력 복구 조작 세포 기반 치료제 및 체내 재프로그래밍 개발사인 텐포인트 쎄러퓨틱스의 시리즈 A 투자에도 동참했다.
다만, 시드 및 시리즈 A 파이낸싱은 17건으로 직전 분기 대비 15% 하락했으며 그에 대한 총 투자 가치도 73% 급락했다.
이와 관련, 세포 및 유전자 치료제 프로그램·플랫폼에 관해서 올해 9월까지 1년 동안 총 246건의 거래가 체결됐다고 최근 바이오월드도 밝혔다.
이에 대한 올들어 최대 협력은 노보 노디스크가 심장대사 및 유전 질환에 라이프 에디트 쎄러퓨틱스와 단일 염기 편집 기술 치료제를 개발하기로 한 제휴라고 바이오파마딜메이커스는 지목했다. 앞서 라이프 에딧은 올해 모더나와도 유전 질환에 체내 mRNA 유전자 편집 치료제 개발 제휴를 맺었다.
이밖에 릴리도 심혈관 질환에 유전자 편집 치료제 개발 제휴를 근래 빔 쎄러퓨틱스 및 버브와 체결한 바 있고, 아스트라제네카도 면역·종양·희귀질환에 세포 및 유전자 편집 치료제 개발 제휴를 최근 셀렉티스와 맺었다.
한편, 11월 중반을 기준으로 FDA는 종양학 적응증에 10개 등 31개의 세포 및 유전자 치료제를 허가했다. 또 세계적으로는 지난 3분기까지 27개 유전자 치료제의 임상적 사용이 허가됐으며 RNA 치료제로는 26개가 승인됐고 비-유전 변경 세포 치료제는 65개가 승인을 받았다고 ASGCT는 밝혔다.