희귀질환영역서 타깃조직에 효율 전달 혁신약물 개발 목표

다케다와의 유전자치료제 개발은 종료

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 JCR파마가 아스트라제네카의 희귀질환약 사업부인 알렉시온 아스트라제네카 레어디지즈와 핵산의약품을 공동연구한다.

JCR파마는 20일 알렉시온 아스트라제네카 레어디지즈와 자사의 혈액뇌관문 통과기술인 'J-Brain Cargo'를 이용한 핵산의약품 개발을 위한 공동연구 및 선택권, 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.

이번 계약 체결로 알렉시온은 희귀질환에 대한 표적을 3개까지 선택할 수 있고 전임상개발 후 후보물질을 개발·제품화하는 옵션권을 보유한다.

JCR파마는 알렉시온으로부터 일시금을 취득하는 외에 성공사례금과 로열티를 받는 권리도 갖는다.

J-Brain Cargo 기술은 수용체를 매개로 하는 트랜스사이토시스에 따라 중추신경영역을 비롯한 타깃조직에 대해 효율적으로 약물을 수송하는 독자적인 약물전달시스템. 효소뿐만 아니라 핵산의약품, 나노입자, 유전자치료, 셀프테라피, 항체의약품 등에 다양하게 응용할 수 있다.

한편 JCR파마는 지난 2022년 3월 라이선스계약에 따라 실시해 온 다케다와의 유전자치료제 공동연구개발에 대해서는 종료하기로 했다고 밝혔다. 이는 다케다의 연구개발전략 변경에 따른 것으로, 관련 성과와 특허는 JCR에 이관된다. JCR은 타사와의 제휴도 고려해 연구개발을 지속하기로 했다.

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