美 아이오니스로부터 '도니달로센' 유럽 독점 판권 취득
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 오츠카제약은 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 유전성 혈관부종 발작 억제제로 개발하고 있는 '도니달로센'(donidalorsen, 개발코드; ISIS 721744)의 유럽 독점 판권을 취득하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.
유전성 혈관부종은 얼굴, 복부, 손발 등 눈에 보이는 장소뿐만 아니라 소화관과 후두 등 전신의 다양한 부위가 반복적으로 붓는 상염색체 우성 유전성 질환. 소화관과 후두에 부종이 생기면 복통과 숨막힘을 유발하고 심할 경우에는 질식으로 사망하는 경우가 있다. 미국과 유럽에서만 신규 환자 수가 2만명 이상에 이르는 것으로 추정된다.
도니달로센은 유전성 혈관부종의 급성 발작에서 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 칼리크레인 경로를 표적으로 하는 핵산의약품. 칼리크레인 경로의 최상류에 위치한 프리칼리크레인의 메신저RNA를 파괴하고 프리칼리크레인 단백질 생성을 억제한다. 그 결과 부종을 촉진하는 주요 물질인 브래디키닌의 생성을 억제하고 발작을 예방하는 것으로 추정된다. 2상 임상시험에서는 유전성 혈관부종 발작을 억제하는 유효성과 양호한 안전성, 내약성을 보인 것으로 나타났다. 현재 아이오니스는 3상 임상시험을 실시하고 있으며 미국에서는 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
이번 계약 체결로 오츠카는 아이오니스에 계약일시금 650만달러, 목표달성 및 매출액 달성목표에 따른 성공사례금을 지불하기로 했다. 유럽에서는 오츠카가 독점판매하고 매출액에 따른 로열티를 아이오니스에 지불하기로 했다.