유방암 치료제 및 DMD, MPS-IH 유전자 치료제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 항암제와 2개의 유전자 치료제가 최근 FDA 신속 심사 대상으로 지정을 받았다.

이펙터 쎄러퓨틱스는 조타티핀(zotatifin)이 ER+/HER2– 유방암에 신속 심사를 받게 됐다고 발표했다.

조타티핀은 기존에 내분비 요법 및 CDK4/6 억제제 치료 뒤에도 진행 및 전이된 환자에 대해 파슬로덱스와 버제니오와 병용으로 2~3차 치료에 신속 심사 지정을 얻었다.

이는 RNA 나선효소 eIF4A의 시퀀스-선택적 저분자 억제제로 사이클린 D 및 E, CDK 2·4·6, 선택적 RTK 및 KRAS 등 암-유발 단백질 네트워크의 발현을 억제해 주며 현재 1/2상 임상시험이 진행 중이다.

이와 함께 솔리드 바이오사이언시스의 DMD 유전자 치료제 SGT-003도 신속심사를 얻었다.

최근 I/II상 임상시험 허가를 얻은 이는 신규 캡시드 AAV-SLB101로 마이크로디스트로핀 암호화 DNA 시퀀싱을 전달한다.

또한 신속 심사로 지정된 오차드 쎄러퓨틱스의 조혈모세포 유전자 치료제 OTL-203은 점액 다당류증 1형 후를러 증후군(MPS-IH)에 유전자 치료제다.

기존에 미국과 유럽에서도 희귀 소아 질환 및 우선심사 대상으로 지정된 이는 현재 개념 입증 연구가 진행 중이다.

그동안 시험에서 이는 광범위한 대사 교정 및 인지·운동·신체 발달과 골격 건강 조기 개선 등의 효과를 보였다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지