B인자 억제제, 헤모글로빈 개선 효과 뛰어나

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 노바티스의 팹할타(Fabhalta, iptacopan)가 PNH에 최초의 경구 치료제로 FDA 승인을 받았다.

이는 B인자 억제제로 임상시험 결과 항-C5 치료제에 비해 헤모글로빈 개선 효과가 뛰어나게 나타났다.

팹할타는 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 통로의 상류에서 작용하므로 혈액 세포 파괴를 예방할 수 있는 장점이 소개됐다.

임상 3상 시험 결과 기존 항-C5 치료제로 부터 팹할타로 바꾼 환자 중 82.3%가 헤모글로빈이 2g/dL 이상 증가했고 12 g/dL 이상 증가한 비율도 67.7%였다. 아울러 복용 환자의 95.2%는 적혈구 수혈을 피할 수 있었다.

또한 보체 억제제를 받지 않은 환자에 대한 임상시험 결과 치료 환자 중 77.5%가 수혈 없이 헤모글로빈 개선이 유지됐다.

흔한 부작용은 두통, 설사, 복통, 구역 바이러스 감염, 비인두염 등으로 보고됐다. 특히, 블랙박스로 피포성 박테리아 감염 위험이 경고돼 백신 접종을 요하는 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 하에 치료가 가능하다.

아울러 이는 최근 IgA 신장병증(IgAN)에 3상 임상시험이 성공했으며 C3 사구체병증에도 3상 임상 중인 등 다른 보체-중개 신장 및 헤모글로빈 질환에도 개발되고 있다. 제프리스 애널리스트는 이에 대해 최대 36억달러의 매출을 전망했다.

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