심평원, 국회 강선우 의원 솔리리스 사전승인 관련 서면질의에 답변
"많은 불승인 사례, 전문가 판단 받기 위하거나 급여기준 이해부족 상태서 신청하기 때문"
TMA 충족 요건 완화 요청에 대해서는 "고시 변경할 임상근거 부족" 판단
[의학신문·일간보사=이재원 기자] 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 대상 치료제인 한국아스트라제네카의 솔리리스주(성분명 에쿨리주맙)의 낮은 투약 사전승인율에 대해 심사평가원은 “급여기준에 대한 의료기관의 이해가 부족한 상태에서 신청하기 때문”이라고 답변했다.
건강보험심사평가원은 최근 더불어민주당 강선우 의원의 국회 국정감사 서면질의에 이 같이 답변했다.
사전승인제도는 치료 전 요양급여여부를 결정해 국민에게 고위험, 고비용 서비스를 최적의 의료로 제공해 삶의 질 향상에 기여하기 위해 운영중인 제도다. 1992년 조혈모세포 이식 1항목이었던 사전승인제도 항목은 솔리리스, 스핀라자, 졸겐스마, 크리스비타 등 희귀질환 치료제로 확대됐다. 사전승인 신청 증가세에 따라 심평원 내 별도부서가 마련되에 업무를 담당하고 있다.
현재 솔리리스주에 대해 정부는 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, 이하 aHUS)과 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH)을 급여대상 질환으로 정하고 있다.
특히 치료대상을 결정할 때, 보체 매개성인지에 대한 판단과 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, 이하 TMA)인지에 대한 판단이 무엇보다 중요하여, 보건복지부 고시에서 이에 대한 명확한 감별과 치료 효과 등을 고려한 투여대상과 제외대상을 명시하고 있다. 투여대상은 혈소판수가 해당 요양기관의 정상 하한치 미만이며, 분열적혈구이고, 헤모글로빈 수치가 10g/dL 미만인 경우, LDH가 정상 상한치의 1.5배 이상인 경우와 그 외 조건을 모두 충족하는 경우 투여 대상으로 판단된다.
반대로 Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군, 활동성 악성종양, 활동성 HIV 감염 및 그 외 기준에 맞는 혈전 미세혈관병증(TMA)인 경우 투여 대상으로 승인이 제외된다.
지난 2022년에 aHUS 대상으로 솔리리스주 투약을 승인 신청했지만 불승인된 55건의 불승인사유를 들여다보면, ▲투여대상 조건에 부적합하여 불승인된 사례가 4건 ▲투여대상에도 맞지 않고 제외기준에도 해당되어 불승인된 사례가 29건 ▲제외기준에 해당되어 불승인된 사례가 22건이다.
심평원은 aHUS에 대한 사전승인율이 낮은 이유에 대해 “요양기관에서는 환자의 진료기록을 토대로 급여기준에서의 투여대상 조건과 제외기준을 명확히 판단하여 승인신청을 하여야 한다”면서 “이러한 판단을 전문가로 구성된 심평원 사전심사분과위원회를 통해 도움받고자 신청하는 경우와, 급여기준에 대한 이해가 부족한 상태에서 신청하는 경우 등이 다수 포함되어 있었다”고 밝혔다.
또한 급여기준이 엄격하다는 부분에 대해서도, 심평원은 “최근 aHUS 급여기준 중 TMA의 충족 요건을 완화해달라는 등의 급여 확대 검토 요청이 있어 대한신장학회 등 관련 학회 전문가등을 포함한 자문회의 논의한 결과, 고시를 변경할만한 새로운 임상 근거 등이 생성되지 않았다”며 “또한 사전심사분과위원회에서의학적 판단이 필요한 경우에는 개별 환자의 종합적인 상황을 고려하여 심사하고 있으므로, 현행 유지하는 것으로 결정된 바 있다”고 밝혔다.
심평원은 “솔리리스주 사전심사분과위원회는 총 11명으로 상근 위원 4명과 비상근 위원 7명으로 구성되어 있고, 약제의 기전과 질환의 특성 등을 고려한 전문의학적 판단을 할 수 있도록 신장내과, 소아신장, 약학 등의 전문가로 구성하고 있다”며 “올해에 이미 신장 분야의 비상근 위원을 추가로 보강하여 운영 중에 있다”고 밝혔다.
이어 “앞으로도 사전심사제도의 적정한 운영으로 꼭 필요한 희귀질환자에게 고가의 신약 제공을 통한 치료 기회가 보장이 될 수 있도록 노력하고, 향후 급여기준 확대에 대한근거 등이 새롭게 추가되어 요청이 있는 경우 확대 여부 등을 충실히 검토하도록 하겠다”고 약속했다.