헌팅턴병 관련 및 경구 항섬유증 제제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 최근 헌팅턴병 관련 인지장애와 경피증에 각각 FDA 희귀약 지정이 내려졌다.

세이지 쎄러퓨틱스는 NMDA 수용체 기능이상과 관련된 인지장애 경구 치료제 SAGE-718이 헌팅턴병 관련 인지장애에 희귀약 지정을 받았다고 밝혔다. 이는 헌팅턴병, 파킨슨병, 알츠하이머와 관련된 인지장애 치료제로 2상 임상시험이 진행되고 있다.

아울러 서타 쎄러퓨틱스도 경구 항섬유증 제제 FT011가 경피증에 희귀약 지정을 받았다고 발표했다. 이는 건강 조직에서는 침묵하지만 특정 질환이나 부상 후 활성화되는 섬유화 신호 통로의 GPCR을 타깃으로 작용한다.

곧 2상 임상 시험 결과가 발표될 예정인 이는 올 초 발표 연구 결과 치료 환자의 60%에서 임상적으로 의미있는 개선을 나타냈다.

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