단백질 스플라이싱 플랫폼으로 망막질환 치료제 개발

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 로슈의 스파크 쎄러퓨틱스가 스페인 스플라이스바이오와 유전자 망막 질환 치료제 연구개발 제휴를 체결했다.

이에 스파크는 스플라이스바이오의 단백질 스플라이싱 플랫폼을 통해 비공개 유전적 망막 질환(IRD) 타깃 유전자 치료제를 개발·제조·판매할 세계 독점 권리를 얻게 됐다.

이는 기존의 AAV 벡터로 싣기에는 너무 큰 아미노산 시퀀스를 지닌 유전자 치료제에 관한 문제를 해결하기 위한 플랫폼으로 미국 프린스턴대와 협력을 통해 개발됐다.

단백질 스플라이싱 플랫폼<br>
단백질 스플라이싱 플랫폼

즉 유전자를 두 부분으로 나누고 시퀀스의 N 터미널을 전달하는 AAV와 C 터미널을 전달하는 AAV로 쪼개 포장하는 기술이다. 일단 세포에 들어가면 둘은 이어맞춰지며 기능적 단백질을 만들어낸다는 설명이다.

이에 스플라이스바이오는 선금, 옵션 및 마일스톤으로 최대 2억1600만달러와 매출에 따른 로열티를 받기로 합의했다고 밝혔다.

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