유전자 치료 항암제, 연골무형성증 치료제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 면역유전자 치료제와 연골무형성증 치료제가 최근 각각 FDA 희귀약 지정을 받았다.

소세포폐암(SCLC)에 희귀약 지정을 받은 젠프렉스의 리쿼사(Reqorsa, quaratusugene ozeplasmid)는 올 4분기에 관련 I/II상 임상시험이 개시될 방침이다.

이는 SCLC 세포에서 결핍된 TUSC2 유전자를 재발현시켜 세포 성장을 줄이고 세포 주기 정지를 유도하며 자멸사를 촉발한다.

앞서 이는 티쎈트릭과 병용으로 SCLC에, 비소세포폐암에 타그리소 및 키트루다 병용으로도 신속 심사 지정을 받은 바 있다.

이와 관련, 글로벌데이터에 의하면 2029년까지 23억달러 규모에 도달할 전망인 SCLC 시장은 개발 말기 임상 실패율이 높아 치료 옵션이 제한적인 만큼 리쿼사가 승인되면 인기 치료 옵션으로 부상할 관측이다.

아울러 타이라도 경구 FGFR3-선택적 억제제 TYRA-300이 연골무형성증에 희귀약 지위를 얻어 내년 FDA에 관련 2상 임상시험 계획을 제출할 계획이라고 밝혔다.

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