'FUS'가 ALS 원인인 이상 아미노산 합성 억제

日 연구팀, 신경변성질환 새 치료법 개발 기대

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 난치성 질환인 근위축성측삭경화증(ALS)의 증상을 단백질로 개선할 수 있다는 연구결과가 나왔다.

일본 긴키대를 비롯한 연구팀은 'FUS'로 불리는 단백질이 ALS의 원인으로 알려진 이상 아미노산의 합성을 억제하는 것으로 확인했다고 발표했다. 신경변성질환의 새로운 치료법 개발로 이어질 가능성이 있는 연구성과로, 영국의 과학저널 ‘이라이프’(eLife)에 연구논문이 게재됐다.

온몸의 근육이 서서히 움직이지 않게 되는 ALS, 뇌의 전두엽과 전두엽측방이 위축하는 전두측두형 치매에서는 유전자의 변이에 의해 아미노산이 연결된 이상 폴리펩티드가 반복합성되고 세포사를 유발하는 것으로 알려져 있다.

연구팀은 유전자조작으로 ALS와 비슷한 상태의 초파리를 만들고, 이상 폴리펩티드를 합성하는 리보핵산(RNA)과 결합하기 쉬운 단백질 총 18종과 결합시켜 그 영향을 조사했다. 그 결과 FUS와 결합하면 이상 폴리펩티드 합성이 억제되고 증상이 개선된 것으로 확인할 수 있었다.

연구팀은 FUS를 활용한 약물 개발과 유전자치료 등에 활용할 수 있을 것으로 보고, 다른 신경질환에서도 치료효과를 발휘할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 설명했다.

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