'JR-141' 바이오마커 감소-임상개선 상관관계 입증 부족

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 JCR파마의 뮤코다당증 II형 치료제 'JR-141'(pabinafusp alfa)이 브라질에서 승인취득에 실패했다.

JCR파마는 3일 브라질에서 신청 중이던 JR-141이 규제당국의 승인을 얻지 못했다고 발표했다. 바이오마커인 뇌척수액 속 헤파란황산의 감소를 주요평가항목으로 설정하고 유효성을 검증한 임상시험 결과를 토대로 승인이 신청됐으나 브라질 당국은 "바이오마커의 감소와 임상적 개선 사이의 상관관계에 대해 과학적·임상적 타당성이 충분히 증명되지 않았다"라고 지적했다. 안전성에 관한 우려는 시사되지 않았다.

JCR은 현재 산소보충요법과 비교하는 다국가 3상 임상시험을 실시하고 있으며 이 시험결과에 따라 브라질에서 다시 승인을 신청할 방침이다.

JR-141은 마노스 6-인산 수용체를 매개로 한 작용과 함께 독자적인 혈액뇌관문 통과기술인 'J-Brain Cargo'를 활용해 트랜스페린 수용체를 매개로 혈액뇌관문을 통과시킴에 따라 중추신경증상에 작용하는 점에서 기대를 모으고 있다. 비임상시험에서는 트랜스페린 수용체에 대한 친화성뿐 아니라, JR-141이 혈액뇌관문을 통과하고 신경세포에 도착하는 사실이 확인됐다. 이 결과를 토대로 실시된 임상시험에서는 뇌척수액 속 헤파란황산 농도가 비임상시험에서 얻은 결과와 비슷했다.

한편 JR-141은 일본에서 지난해 5월 '이즈카고'(Izcargo)라는 제품명으로 승인을 취득하기도 했다.

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