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알츠하이머 신약후보 2상 임상 성공인지 점수 및 관련 행동 개선 효과 보여

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 알츠하이머 신약후보 시뮤필람(simufilam)이 2상 임상시험 중간 분석 결과 효과를 나타냈다고 카사바 사이언시스가 발표했다.

이는 하루 2회 복용하는 경구 저분자 제제로 6개월간 50명의 환자를 대상으로 오픈 라벨 시험을 실시했다.

그 결과 이는 환자를 안정화시킬 뿐만 아니라 인지 점수를 10% 향상시켰고 불안, 망상, 초조 등 관련 행동도 평균 29% 개선시켰다.

아울러 작년 말 발표된 데이터에서도 이는 뇌척수액의 각종 바이오마커를 줄이는 효과가 나타났다. 이에 따라서 카사바는 하반기 3상 임상시험에 들어갈 예정이라고 밝혔다.

시뮤필람은 뇌에서 변형된 골격 단백질 필라민 A(FLNA)의 모양과 기능을 복구시켜 준다. 이 단백질은 물리적으로 뇌 구조를 잡아주고 마치 교통정리와 같이 커뮤니케이션을 연결해 주며 변형되면 염증 등이 일어나게 된다.

이에 대해 카사바는 기존에 실패한 베타-아밀로이드 타깃에 비해 FLNA-결합 분자가 새로운 타깃적 접근이라고 기대했다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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