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릴리 유전자 편집 치료제 R&D 제휴DMD 등 3개 타깃에 체내 유전자 편집 치료제 개발

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 릴리가 프리시전 바이오사이언시스와 뒤쉔 근육 영양장애(DMD) 등에 체내 유전자 편집 치료제 개발 제휴를 체결했다.

이는 DMD를 포함 3개 타깃에 대한 것으로 DMD 외 다른 2개 타깃은 비공개며 릴리는 선금 1억달러와 3500만달러의 투자를 제공하기로 합의했다.

또한 향후 제품 당 개발 및 판매 마일스톤으로 최대 4억2000만달러와 매출에 따른 한자리 중반에서 십대 중반의 계층적 로열티도 지불할 수 있다.

이에 프리시전은 4년간 전임상 및 임상시험을 가능케 하는 연구까지 주도하고 이후 개발 및 상업화는 릴리가 담당하게 된다.

프리시전의 ARCUS 게놈 편집 플랫폼은 최적화 조절이 용이한 HE(Homing Endonuclease)란 자연적 게놈 편집 I-CreI 효소를 통해 살아있는 세포 및 유기체에서 DNA를 삽입·제거·복구할 수 있다.

아울러 프리시전은 한 제품에 대해 공동 개발을 선택할 수도 있으며, 릴리도 추가 비용을 내고 3개 타깃을 더하고 제휴를 2년 더 연장할 수 있다.

이와 관련, 릴리는 오랫동안 당뇨에 집중해 왔으나 시장에 어려움으로 작년 록소 온콜로지를 80억달러에 인수하는 등 제품 다각화를 꾀하고 있다는 분석이다. 한편, 프리시전은 길리어드와 체결한 B형간염 치료제 개발이 근래 파토난 바 있다. 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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