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유럽 RNAi 옥살산뇨증 치료제 승인앨나일람 옥슬루모 PH1 전연령 1차에 허가

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 앨나일람 파마슈티컬스의 RNAi 치료제 옥슬루모(Oxlumo, lumasiran)가 원발성 1형 옥살산뇨증(PH1)에 1차 치료제로 승인을 받았다.

전연령에 허가된 이는 HAO1 mRNA를 저하시켜 글리콜산 산화효소 고갈로 간의 옥살산 과잉 생성을 억제한다.

임상시험에서 6세 이상에 대해 이를 투여했을 때 소변 옥살산이 위약에 비해 53.5% 기존에 비해 65.4% 감소하는 효과를 보였다.

따라서 대부분의 치료 환자는 소변 옥살산이 거의 정상화되거나 정상을 달성했다. 이는 의료진이 피하주사로 투여하며 3개월 동안 1개월에 1회 주사 후 분기 당 1회 받으면 된다.

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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