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유럽 APDS 치료제 희귀약 지정저분자 PI3Kδ 억제 II/III상 면역조절제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 파밍의 레니올리십(leniolisib)이 활성화 PI3K 델타 증후군(APDS) 치료에 희귀약으로 지정을 받았다.

올 초 미국에서도 희귀약 지정을 받은 이는 저분자 PI3Kδ 억제제로 면역을 조절하며 항종양 효과도 기대된다. 현재 II/III상 임상 중으로 2022년 하반기 출시 목표다.

한편 세계에서 100만명 당 1~2명꼴로 발생이 추정되는 APDS는 초희귀 유전 원발 면역결핍 질환으로 아직 승인된 치료제가 없다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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