‘AiCE’ 재조합효소로 세포 원하는 위치 치환 삽입, 이종간 염색체 교체 가능
[의학신문·일간보사=오인규 기자] 휴맵(대표 오창규)은 차세대 유전체 편집기술인 이종간 유전체 치환기술(AiCE)에 관한 특허를 등록했다고 24일 밝혔다. 특허명은 ‘인공 재조합 염색체 및 이의 이용’이다.
AiCE는 염색체 전달기술인 MMCT(microcell-mediated chromosome transfer)와 서열 특이적 재조합을 유도하는 효소 기작을 융합시킨 기술이다. 대단위 유전체의 양 말단에 재조합효소 인식 서열인 RRS(recombinase-recognition site)를 삽입하고 재조합효소를 이용해 세포를 원하는 위치에 치환 삽입시킬 수 있다.
이 기술은 혁신적인 유전체 재조합 기술로 카세트 테이프를 교체하듯이, 수 메가 베이스에서 수 모건 단위의 목적 염색체 조각을 이종 간에 간단히 교체할 수 있다.
지금까지는 불가능했던 대단위의 유전체를 목적 위치에 한 번에 이식할 수 있으며 그 크기에 대한 제한이 없어 면역세포치료제, 장기이식 등 대단위 유전체 및 대규모 유전자군의 재조합이 요구되는 다양한 영역에 적용 가능하다.
휴맵은 지난 11월 AiCE에 대한 PCT를 출원하고, 미국 등 5개국에 개별 출원했다. 대단위 유전체를 단기간에 치환 가능한 AiCE의 기술적 특징을 살려 완전인간항체 생산용 형질전환 마우스 플랫폼 ‘진테제(SynThese)’를 개발하고 있다.
진테제는 완전인간항체 의약품 개발과 생산을 위한 가장 효과적인 기반기술로, 2017년까지 승인된 완전인간항체 신약 중 약 75%가 이 기술 방식으로 개발됐다. 마우스 플랫폼을 통해 도출된 완전인간항체 의약품은 임상 성공률이 높다는 점에서 기존 제약사, 바이오 기업의 많은 관심을 받고 있다.
전 세계에서 상용화에 성공한 형질전환마우스 플랫폼 기술을 보유하고 있는 기업은 3곳에 불과해, 휴맵이 진테제 개발에 성공한다면 아시아 최초로 자체 기술력을 통한 형질전환 플랫폼을 확보하게 된다. 선진국에 준하는 항체신약 개발의 기반을 마련할 수 있을 것으로 기대되는 이유다.
오창규 대표는 “AiCE는 대단위 유전체 편집에 있어 지금까지의 기술적 한계를 뛰어넘을 뿐 아니라, 지금까지 불가능했던 이종간 염색체의 교체 및 재조합을 가능하게 하는 기술”이라며 “항체 유전자뿐만 아니라 다양한 영역에 적용해, 고부가가치의 시장 창출을 위한 상용화 개발에 매진할 것“이라고 말했다.