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美 안과 유전자 치료제 희귀약 지정RHO 변이 관련 망막 변성 질환 치료제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 오큐젠의 OCU400(AAV-hNR2E3)이 RHO 변이 관련 망막 변성 질환에 희귀약으로 FDA의 지정을 받았다.

이는 핵수용체(NHR) 유전자 NR2E3의 카피를 아데노-연관 바이러스 벡터를 이용해 타깃 망막 세포에 전달한다.

최근 네이처 유전자 치료제에 발표된 쥐실험 결과 NR2E3은 색소망막염(RP) 초기~중간 단계에서 폭넓은 치료 효과를 보였다.

이와 관련, RP는 150개 이상의 유전적 변이로 이뤄져 세계에서 150만명 이상이 겪는 가운데 RHO 변이는 미국 환자 중 12%를 차지한다.

 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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