FDA 임상 3상 계획 승인…한미 양국서 동시임상 본격 착수‧식약처 변경승인 준비 중
[의학신문·일간보사=안치영 기자] 코아스템이 미국 FDA 임상 3상 계획을 승인 받으면서 미국 진출이 한층 더 가속화될 것으로 전망된다.
줄기세포 치료제 전문기업 코아스템은 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 임상3상 계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 24일 발표했다.
코아스템은 한국 식품의약품안전처로부터 임상 변경승인을 받는 대로 한미 양국의 동시임상에 본격 착수할 계획이다.
3상 시험은 한양대, 서울대, 서울삼성, 고려대안암, 양산부산대병원 등 5개 병원에서 ALS 환자 115명을 대상으로 실시된다.
이태용 코아스템 중앙연구소장은 FDA의 조언을 반영해 3상을 장기간(1년) 다회 투여 및 관찰로 설계했으며 환자로부터 채취한 골수의 장기 보존법을 개발해 환자의 부담을 줄일 수 있게 됐다고 설명했다. 3상 결과는 2022년 초 식약처와 FDA에 보고된다.
2년여의 시험에 드는 총 200억 원 이상의 비용은 코아스템이 전액 부담한다. 코아스템은 임상3상과 연구개발(R&D), 향후 해외 생산공장 확보 등 투자 계획을 감안해 지난 6월 410억 원 규모의 전환사채(CB)를 발행했다.
‘루게릭병’으로 알려져 있는 ALS는 중추신경계 운동신경원세포가 밝혀지지 않은 원인으로 급속히 사멸해 사지마비와 호흡근마비를 일으키는 난치성 희귀질환이다. 세계 ALS 환자는 총 35만 명 이상으로 추정된다.
글로벌 시장조사업체 그랜드뷰리서치는 글로벌 ALS 치료제 시장 규모는 2026년에 8.8억 달러(약 1조500억 원)에 이르며 줄기세포 요법 치료가 가장 크게 신장할 것으로 예상했다. 현재 허가받은 ALS 치료제는 사노피의 리루텍정(1995년 허가), 코아스템의 뉴로나타-알주(2014년), 미쓰비시타나베의 라디컷주(2015년) 등 3종뿐이다.
뉴로나타-알주는 환자의 자가줄기세포를 이용하므로 장기치료에도 독성반응이 없다는 장점이 있다.
2003년 설립된 코아스템은 순수 국내 기술로 뉴로나타-알주의 개발에 성공해 2014년 식약처의 조건부 시판 허가를 받았다.
뉴로나타-알주는 외국인 120여 명을 포함해 환자 300명에 투여해 치료효과와 안전성 면에서 인정받아왔다.
코아스템은 지난 1월 세계 최대 제약바이오 박람회인 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 글로벌 제약사들과 접촉해 향후 라이선스 협상에 참여하겠다는 의사를 확인했다고 밝혔다.
뉴로나타-알주는 이미 1,2상 시험 결과가 인정돼 2018년에는 FDA로부터, 2019년에는 유럽연합식약처(EMA)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며 임상 논문들이 유럽신경학저널(EAN) 등 관련 국제학회에서 주목받고 있다.
김경숙 코아스템 대표는 “뉴로나타-알주는 2상까지 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받아왔으며 3상에서 더 좋은 결과가 나오도록 모든 노력을 기울일 것”이라고 말했다.
김 대표는 “한미 양국의 승인 아래 3상 시험이 국내 의료진 및 연구진의 주도로 국내에서 진행되는 것은 처음 있는 일”이라며 “국내 바이오 연구 및 의료 수준을 국제적으로 인정받은 것”이라고 의미를 부여했다.
한편 코아스템은 희귀 난치병 줄기세포 치료제 개발 전문기업으로 후속 파이프라인으로 다계통위축증(MSA)과 루프스 치료제 개발도 추진 중에 있다.