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美 유전자 편집 치료제 RMAT 지정CRISPR-Cas9 유전자 편집 세포 치료제 SCD·TDT에

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 유전자-편집 세포 치료제가 FDA의 첨단재생의료 치료제(RMAT) 지정을 받았다.

FDA는 CTX001을 중증 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈-의존 베타 지중해빈혈(TDT)에 RMAT로 인정했다.

이는 기존 치료제에 비해 임상적 효과가 상당히 뛰어나거나 중증 및 치명적 질환 치료제에 대해 개발 및 심사를 신속하게 돕기 위해 주어지는 지위.

버텍스와 크리스퍼 쎄러퓨틱스가 개발 중인 CTX001은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 툴로 환자의 조혈 모세포를 변경시켜 적혈구에서 고도의 태아 헤모글로빈이 생성되도록 만드는 치료제다.

신생아에서 발견되는 태아 헤모글로빈은 성인 헤모글로빈에 비해 산소를 더욱 효율적으로 운반해 주는데, 일단 유전자가 편집된 세포를 줄기세포 이식의 형태로 다시 환자에게 투여하면 체내에서 태아 헤모글로빈 수치를 높여 준다.

이에 따라 SCD 환자의 경우 혈관폐색위기(VOC)의 빈도를 낮춰주고, TDT 환자에 대해 꾸준한 수혈의 필요성을 줄여 줄 수 있다는 설명이다.

이는 현재 1/2상 임상이 진행 중이며 이전에도 미국에서 신속심사, 미국과 유럽에서 희귀약 지정을 받은 바 있다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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