'NanoMEDIC 시스템' 바이러스 껍질 속에 효소와 RNA 봉입

日 연구팀, 근디스트로피 유전자치료법 개발에 활용 기대

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 유전자를 효율적으로 자르고 붙이는 게놈편집기술을 세포 속에서 안전하게 도달하게 하는 기술이 개발됐다.

일본 교토대와 다케다 공동연구팀은 근육이 쇠퇴해가는 난치병인 뒤시엔느형 근디스트로피의 유전자치료법 개발에 활용할 가능성이 있는 연구성과로 주목하고 있다고 발표했다. 연구성과는 영국 과학저널 '네이처 커뮤니케이션'에 13일 게재됐다.

연구팀은 바이러스 껍질 속에 효소와 RNA를 봉입하는 기술을 개발하고 'NanoMEDIC 시스템'으로 명명했다. 껍질을 포함한 세포 속에서 가장 효율성이 우수한 게놈편집기술인 '크리스퍼 캐스9'의 효소 등이 작용해 질환의 원인유전자를 복원하는 메커니즘이다.

유전자치료에 크리스퍼 캐스9을 응용할 때 현재는 세포 속으로 도달하도록 하기 위해 바이러스를 사용한다. 바이러스는 세포 속에 머무르고 목적한 장소가 아닌 다른 유전자를 편집할 우려가 지적돼 왔다. 바이러스 껍질에만 사용되는 신기술은 세포 속에서 하루 정도면 분해되고 잘못된 편집을 일으킬 위험이 낮아 안전성이 높은 특징이 있다.

연구팀은 신기술을 이용해 환자의 iPS세포와 면역세포, 신경세포에서 게놈편집을 하는 데 성공했다. 사람의 근디스트로피를 일으키도록 조작한 쥐에 이 기술을 적용한 결과 6~7%의 세포에서 유전자 복원에 성공했다.

연구팀은 "반복적으로 투여해 10% 정도의 세포에서 게놈편집에 성공할 수 있다면 치료효과를 기대할 수 있을 것"이라고 말했다.

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