새렙타 DMD 치료제 미국 외 권리 독점 취득

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 로슈가 새렙타 쎄러퓨틱스로부터 뒤시엔느근위축증(DMD) 유전자 치료제 후보의 미국 외 권리를 독점 라이선스했다.

이번에 라이선스한 SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)은 현재 임상 시험 중으로 마이크로-디스트로핀 코딩 유전자를 바로 근육 조직에 전달해 단백질을 생성시킨다. 또한 화이자 등 다른 경쟁 유전자 치료제에 비해 안전성이 우수하다는 평이다.

이에 따라 로슈는 새렙타에 현금 7억5000만달러와 새렙타의 종가에 26%의 프리미엄을 얹어 지분 4억달러를 취득하고 승인 및 매출에 따라 마일스톤으로 최대 17억달러 주기로 합의했다.

새렙타는 계속해서 임상 개발 및 제조를 맡고 양사는 세계 개발 비용을 공유하기로 약속했다.

이와 관련, 로슈는 최근 43억달러에 스파크 쎄러퓨틱스의 인수를 완료하며 유전자 치료제 파이프라인과 개발 및 제조 인프라를 갖췄다.

한편, 새렙타는 이미 비-유전자 DMD 치료제 엑손디스 51(Exondys 51)을 판매 중이며 최근에는 또 다른 DMD 치료제 바이온디스 53(Vyondys 53)도 미국 승인을 받았다. 엑손디스 51은 올해 1~3분기 동안 2억8100만달러의 매출을 올렸다.

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