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美 안질환 희귀약 지정adRP에 안티센스 치료제, 임상 앞둬

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 프로큐알 쎄러퓨틱스의 상염색체 우성 색소성 망막염(adRP) 치료제 QR-1123이 FDA 희귀약 지정(ODD)을 받았다.

 이는 mRNA와 반응해 특정 유전자의 전사를 막아 주는 안티센스 올리고뉴클레오타이드로 adRP의 근본 원인인 RHO 유전자에 P23H 변이를 치료해 준다.

 작년 아이오니스로부터 도입됐으며 임상시험을 앞두고 있고 FDA 신속심사 대상으로도 지정됐다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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