1/4만 표준 치료 대비 '상당한 효과' 입증
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 보통 신약이 승인될 때 개발 제약사는 미충족 수요를 채웠다고 선전하지만 독일 당국은 신약의 효과에 대해 진정한 혁신인지 또는 단지 시장의 후발 주자일 뿐인지에 관해 의문을 제기했다.
독일의 의료기술 평가 당국인 헬스케어 품질 및 효과 연구소(IQWiG)는 2011~2017년 사이에 허가된 신약 152개와 적응증 확대 64건에 관해 조사한 결과 대다수의 신약이 실질적으로는 표준 치료와 크게 다르지 않았다고 BMJ를 통해 지적했다.
이에 따르면 그 중 단 25%만이 표준 치료에 비해 상당히 또는 주요 부가적 효과가 있는 것으로 판단됐으며, 나머지의 경우 효과는 경미하거나 측정이 불가능하거나 충분한 근거가 없는 것으로 평가됐다.
아울러 적어도 추가적 효과가 있는 89개 치료제의 경우라도 37개는 이미 허가된 환자 인구의 일부에 대해서만 진전을 보였다. 특히 정신 및 신경과 치료제의 경우 18개 약 중 기존에 비해 나은 것은 단 하나 뿐이었다.
이에 대해 IQWiG는 현 신약 개발 및 허가 프로세스에 문제점과 새로운 것이 더 낫다는 허상 때문이라고 설명했다.
즉, 보건 기술 평가 당국은 오랫동안 더욱 유용한 정보를 제공하는 활성 성분 대조 시험을 권고해 왔지만 규제 당국이 여전히 위약-대조 시험을 허용하고 있고, 심지어 치료제가 표준요법과 비교해 시험됐다 해도 규제 당국은 단순히 비열등성만 보여도 허가를 내 준다는 것.
이에 대해 일각에선 제한된 근거에 의한 허가를 통해 환자들이 혁신 신약에 조기에 접근할 수 있다고 주장하지만 그런 약들이 꼭 나중에 가치를 입증하는 것은 아니라는 지적이다.
일례로 예일대가 미국서 제한된 근거로 허가된 100개 이상의 적응증에 대해 조사한 결과 그 중에서 나중에 뛰어난 임상적 효과가 확인된 경우는 10%도 되지 않는 것으로 파악됐다. 더구나 많은 경우 시판 후 연구는 일어나지 않거나 몇 년 동안이나 지연되는 것으로 나타났다.
대표적 예로 티쎈트릭이 2차 방광암에, 옵디보-여보이가 확장기 소세포폐암에, 키트루다가 이전에 치료받은 폐암에 FDA의 가속 승인을 받았지만 모두 확인적 시험에서는 실패했음에도 불구하고 그 조건부 허가에는 아무런 변동도 일어나지 않았다.
이에 따라 IQWiG는 국제적 정책이 개혁돼야 한다고 주장했다. 즉, 규제 당국은 단축된 개발 프로그램에 대해 훨씬 덜 관용적이 돼야 하고 과거의 정책으로 복구해 효과와 안전성 입증을 위해 더욱 오랜 기간의 충분히 큰 3상 무작위 대조 시험을 통한 탄탄한 근거를 요구해야 한다는 것.
또한 이를 통해서 보건기술 평가를 위한 데이터도 수집할 수 있다. 덧붙여 꼭 허가 때문이 아니더라도 활성성분-대조 시험을 수행하도록 의무적으로 요구해야 한다고 IQWiG는 조언했다.
한편 급여 당국 또한 근소한 차이의 결과에 대해선 더욱 경계하고 적절한 임상적 결과에 의해 입증된 진정한 혁신에 대해서 보상해 줘야 한다고 IQWiG는 밝혔다.
이와 관련, 미국 임상 종양학 협회(ASCO)와 유럽 의료 종양학 협회(ESMO)는 항암제에 관해 임상적 효과 등급 분류 방식을 개발했다.