주요 장기 기능 개선 효과, 짧은 투약 시간으로 환자 만족도 높아
[의학신문·일간보사=김상일 기자]2014년 국내 허가 이후 2015년 출시된 레프라갈®주(아갈시다제알파)는 인간세포주에 기반했다는 점에서 동물 세포주를 활용한 기존 치료제와 큰 차이가 있다.
세포주의 차이에 따라 외부에서 주입한 효소가 세포로 전달되는 양과 흡수에 차이가 발생하는데, 인간세포주를 활용한 레프라갈®주는 체내 흡수가 빨라 기존 치료제 대비 투약시간이 짧다.
또한 체내에서 자연 생성되는 효소와 동일한 아미노산 서열을 가지기 때문에 장기간 치료 시에도 항체 형성 등 면역원성이 상대적으로 적게 나타나며, 투여로 인한 주입 관련 특이반응이 상대적으로 낮아 안전하게 투여 가능하다.
또한 10년간의 장기 임상 결과에 따르면, 심장과 신장의 기능 및 증상에서 개선되거나 유지되는 효과를 나타냈다. 레프라갈®주로 10년간 치료 후 약 98%에서 심부전과 협심증 증상이 개선되거나 유지되는 효과를 보였다.
또한 성별과 좌심실 질량 지수와 관계 없이 심장 구조를 유지하거나 향상시켰다. 신장 기능 부분에서는, 신장 치료를 받고 있는 환자들의 사구체 여과 속도가 첫 3년간은 상승했으나, 10년간의 레프라갈®주 치료 이후에는 안정적으로 유지된 것으로 나타났다.
[Case 2. C씨(30대, 여)] |
| B씨 역시 초등학교 시절 처음으로 증상을 느꼈으나 20대가 돼서야 파브리병 확진을 받은 경우다. 파브리병의 주 증상 중 하나가 발한 기능에 문제가 생겨 땀이 잘 나지 않는 다는 것인데, 직업 특성 상 야외 활동이 많은 B씨는 더위와 통증 때문에 큰 고통을 호소했다. 또한, 병원과 거주지가 멀어 통원에만 왕복 4시간이 소요됐고, 기존 치료제 투약 시간 2시간을 더하면 1회 치료에 걸리는 시간은 총 6시간이었다. 휴가를 쉽게 내지 못하는 B씨는 몇 달에 한 번 내원할 정도로 적극적인 치료를 하지 못하는 상황이었다. 치료 시간 때문에 어려움을 겪던 B씨는 레프라갈주로 치료제 전환 후 시간 운영 부분에서 매우 큰 만족을 느끼고 있다. 또한 정기적인 통증이 심한 편이었는데, 체감하는 통증 정도도 경감되었다는 반응이다. |
부산대학교 어린이병원 소아청소년과 전종근 교수는 “실제 레프라갈주는 치료제에 대한 과민 반응, 항체 발생률, 알러지 반응 등이 기존 치료제 대비 덜 발생하며, 투약 시간이 상당히 단축돼 환자들에게 선호도가 높았다"며 "특히 긴 치료 시간으로 인해 병원 방문율이 낮았던 환자들이 지속적으로 내원하는 등 치료 패턴의 변화도 가져왔다”고 설명했다.
또한 “기존 치료제에 대해 항체 반응이 높았던 환자들, 그 중에서도 양성 반응이 나타난 환자들에 레프라갈주로 치료제 변경 후 추적 검사를 한 결과, 항체가 음성화 되는 빈도가 기존 약제와 비교했을 때 높다는 글로벌 데이터가 인상적이었다”며 치료제의 안전성과 효과에 대해 긍정적인 평가를 내렸다.