12세 이상, 비 β0/β0 유전자형, 정기적 수혈 환자
CHMP
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 블루버드 바이오의 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo)가 수혈 의존 베타-지중해성 빈혈(TDT)에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인을 권고받았다.
기존에 렌티글로빈(LentiGlobin)이라 명명됐던 이는 βA-T87Q-글로빈 유전자로 코딩된 자가 CD34+ 세포로서 β0/β0 유전자형이 아니며 12세 이상 정기적 수혈이 필요하고 맞는 줄기세포 기증자가 없는 환자에 대해 허가가 권고됐다.
이는 환자의 줄기 세포를 취하고 렌티바이러스 벡터를 이용해 변경 베타-글로빈 유전자를 더해서 다시 주입하면 골수에서 헤모글로빈이 정상 수준으로 생성돼 단 1회의 투여로 잦은 수혈의 필요성을 줄여주거나 없애준다는 설명이다.
작년에 발표된 1/2상 임상시험 결과 치료 환자의 80%는 헤모글로빈 9g/dL 이상을 유지하며 수혈을 받지 않아도 되게 됐다.
또 부작용은 홍조, 호흡곤란, 복통, 사지 통증, 비심장성 흉통이 보고됐고 중대한 부작용 가운데 혈소판감소증이 관련 가능성이 있는 것으로 나타났다.
단 줄기세포 이식 및 베타 지중해성 빈혈 치료 경험이 있는 의사에 의해 인증 치료 센터에서만 투여돼야 한다.
블루버드는 구체적인 가격은 공개하지 않았지만 1회 주입에 대한 내제적 가치는 약 210만달러라고 밝힌 바 있고 선금 및 5년에 걸친 할부 등 지불 시스템 급여모델을 개발 중이라고 올 초 언급했다.
이에 대해 최근 웨드부쉬 시큐리티스는 유럽에서 가격을 80만달러로 전망했고 제프리스는 2026년까지 최대 6억9600만달러의 매출을 내다봤으며 현재 겸상적혈구병 임상시험도 성공하면 2027년까지 11억달러도 가능할 관측이라고 피어스파마는 전했다.