iPS세포 이용 동물실험서 신경세포 사멸 억제 확인

日 교토대 연구팀

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 만성 골수성 백혈병 치료제 '보수티닙'(bosutinib)이 근위축성측삭경화증(ALS) 치료에 효과가 있는지 알아보기 위한 의사주도 임상시험이 일본에서 실시된다.

교토대 연구팀은 환자의 iPS세포를 이용해 조사한 결과 보수티닙이 ALS에 효과가 있는 것으로 확인하고, 임상시험에서 12주간 투여해 안전성 등을 확인할 계획이라고 발표했다.

이번 임상시험에서는 발병한지 2년이 지나지 않은 20~80세 가운데 자력으로 생활할 수 있는 환자가 대상이다. 현재 환자를 선정하고 있으며 최종적으로 24명까지 환자 수를 늘릴 예정이다.

연구팀은 ALS환자의 피부세포를 채취해 iPS세포를 제작하고, 신경세포로 변화시켜 질병의 상태를 재현했다. 그 결과, 이상 단백질이 축적되어 신경세포가 쉽게 사멸되는 사실을 확인했다. 1000종 이상의 약물 조사에서는 보수티닙이 효과가 있음을 확인하고, 이를 ALS 쥐에 투여한 결과 신경세포 사멸을 억제할 수 있었다.

ALS 치료를 둘러싸고는 게이오대 연구팀이 iPS세포를 활용해 파킨슨병 치료제가 효과가 있음을 확인한 바 있다.

iPS세포를 이용한 의료에서는 질환으로 잃은 조직을 재생해 환자에 이식하는 '재생의료' 외에 환자의 세포 등으로부터 질환의 상태를 재현해 치료제 후보물질을 탐색하는 '신약개발'도 활발하다.

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