러스패터셉트 등 블록버스터 유망
MM&M
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 혈액장애에 러스패터셉트(luspatercept) 등 3대 신약후보가 치료 패러다임을 바꿀 블록버스터 기대주로 MM&M에서 지목됐다.
러스패터셉트는 세엘진과 액셀러론 파마가 골수형성이상증후군(MDS)의 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료제로 3상 개발하고 있다.
임상시험 결과 저위험 MDS와 만성 빈혈이 있는 환자에 대해 위약에 비해 수혈의 필요성을 줄여주는 것으로 나타났다.
이에 대해 인쏘트는 많은 환자들이 표준 치료인 적혈구생성 자극제에 실패하는 가운데 삶의 질에 최대 부담인 난치성 빈혈에 실질적으로 필요한 제품이라고 평했다.
아울러 크레딧 스위스는 그 성공 가능성을 80%로 예측했으며 올해 출시돼 2022년까지 세계에서 12억1000만달러의 매출을 올릴 것이라고 전망했다.
이에 관해 의사들도 초기 데이터에 따르면 빈혈 관리에 있어서 EPO가 단지 더욱 많은 적혈구 세포를 생성하는데 집중하는 반면 러스패터셉트는 산소를 전달하는 다른 접근법으로 변혁적인 치료제가 될 것이라고 기대하고 있다.
이와 함께 혈우병 A와 B에 3상 개발 치료제 피투시란(fitusiran)도 주목된다. 이는 피하 주사 항트롬빈 타깃 RNAi 치료제로 2상 임상 결과 주요 항응고 효소의 수치를 80%나 줄였으나 몇몇 부작용도 발견됐다.
특히 지난 2017년 9월 한 환자가 혈전으로 사망하자 임상시험이 중단됐으나 사노피와 앨나일람의 발 빠른 안전성 주의 대처로 수개월 뒤 다시 시험이 재개됐다.
그럼에도 새로운 활성 메커니즘으로 혈우병 A나 B, 억제제가 있거나 없거나에 무관하게 모든 환자에 효과적이라는 점과 1개월에 1회만 투여하면 된다는 측면에서 부담을 줄였다는 장점이 부각된다.
크레딧 스위스는 이에 대해 40%의 성공 가능성으로 2021년에 출시돼 2023년까지 11억2000만달러의 매출을 예견했다.
더불어 GSK의 3상 빈혈 치료제 다프로더스타트(daprodustat)도 적혈구 세포 생성을 촉진하는 경구 저분자 억제제로 유망하다.
일본에서 실시된 3상 임상 결과 투석 의존 환자에 대해 중대한 부작용 없이 아라네스프에 비해 비열등성을 달성했다.
또 이전 연구에서도 rhEPO 치료를 받던 환자가 다프로더스타트 치료로 전환했을 때 4주만에 헤모글로빈 수치가 개선됐으며 그 효과는 24주까지 안정적으로 이어졌다.
성공 가능성은 40%로 2022에 출시돼 2024년까지 10억3000만달러의 매출을 올릴 것이라고 크레딧 스위스는 내다봤다.
이밖에 혈액장애 파이프라인에 주요 제품으로는 블루버드 바이오의 베타 지중해빈혈 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)이 승인신청 단계이고 노바티스도 크리잔리주맙(crizanlizumab)을 겸상 적혈구 빈혈에 3상 개발 중이다.
또한 바이오버래티브가 수팀리맙(sutimlimab)을 자가면역 용혈 빈혈에 3상 임상 중이고 혈우병에 1/2상 개발 중인 BIVV001도 있다.
그리고 스파크와 화이자가 혈우병 B 치료제 SPK-9011(Fidanacogene elaparvovec)이 3상 임상시험 중에 있고 스파크는 혈우병 A 치료제 SPK-8011을 1/2상 개발하고 있다.
또 바이오마린도 혈우병 A 치료제 BMN 270(valoctocogene roxaparvovec)이 3상 임상 가운데 있고 앨나일람은 비정형 용혈성 요독 증후군에 셈디시란(cemdisiran)의 2상 임상을 실시 중이다.